אירועים

חברת Genentech הודיעה השבוע כי תוצאות חיוביות מובילות ממחקר ה- III PEMPHIX של Roche, אשר מעריך את היעילות והבטיחות של Rituxanab (rituximab) בהשוואה למיקופנולט mofetil (MMF) במבוגרים עם פמפיגוס וולגריס בינוני עד חמור (PV). המחקר עמד בנקודת הסיום העיקרית, והוכיח כי Rituxan עדיפה על MMF בהשגת הפוגה מוחלטת מתמשכת.

מחקר ה- PEMPHIX מספק ראיות קליניות נוספות לשימוש ב- Rituxan לטיפול ב- pemphigus vulgaris, לדברי סנדרה הורנינג, MD, קצין הרפואה הראשי וראש מחלקת פיתוח מוצרים גלובלית. "נתונים אלה גם הראו כי Rituxan עשויה לספק שיעורי הפוגה מלאים והצטברות מוצלחת של טיפול בסטרואידים, העולה על MMF במבוגרים עם פמפיגוס וולגאריס".

קרא את ההודעה לעיתונות המלאה.

ביום חמישי, יוני 7th, ה- FDA אישר Rituxan לטיפול במבוגרים עם פמפיגוס וולגריס בינוני עד חמור (PV).

Rituxan הוא הטיפול הביולוגי הראשון שאושר על ידי ה- FDA עבור PV ואת ההתקדמות הגדולה הראשונה בטיפול PV ב יותר מ 60 שנים. ה- FDA העניק בעבר את Priority Review, פריצת דרך תרפיה ייעוד ואת יתום סמים ייעוד Rituxan לטיפול PV. עם החלטה זו, Rituxan מאושר כעת לטיפול בארבע מחלות אוטואימוניות.

"אנו מקווים כי הודעה זו תפתח את הדלת לאישור לקבלת אינדיקציות אחרות במחלות שלנו ולהוביל את ההתמקדות המחודשת בטיפולים הקיימים", אמר מארק ייל, מנכ"ל קרן פמפיגוס ופמפיגואיד הבינלאומית.

אישור ה- FDA מבוסס על נתונים ממחקר Ritux 3, ניסוי אקראי ומבוקר של Roche שנערך בצרפת, אשר השתמש במוצר Roche המיוצר, האיחוד האירופי (EU), מאושר על ידי ריטוקסמאב כחומר הניסוי הקליני. המחקר השווה את משטר ה- Ritux 3 (מוצר rituximab שאושר ע"י האיחוד האירופי וקורטיקוסטרואידים קצרי טווח [CS]) ל- CS לבד כטיפול קו ראשון בחולים עם פמיגוס חדש עד בינוני. היעד העיקרי של המחקר היה הפוגה מלאה בחודש XNXX ללא שימוש בסטרואידים במשך חודשיים או יותר. (הפוגה מלאה מוגדרת אפיתליזציה מלאה והיעדר נגעים חדשים ו / או מבוססים).

תוצאות המחקר הראו כי 90 אחוז מטופלי PV שטופלו במשטר Ritux 3 נפגשו עם נקודת הסיום, בהשוואה ל- 28 אחוז מחולי PV שטופלו ב- CS לבד. תוצאות אלו תמכו ביעילות של Rituxan בטיפול בחולים עם PV בינוני עד חמור, תוך התמתנות טיפול CS. תוצאות אלו פורסמו ב The Lancet במארס 2017.

פאנל בינלאומי של מומחים הנקרא International Bullous Disease Consensus Group סיפק לאחרונה המלצות חדשות על אבחון וניהול של פמפיגוס כתב העת של האקדמיה האמריקנית לדרמטולוגיה. בהתבסס על הנחיות הטיפול האירופאיות הקיימות, נעשה שימוש בתהליך הסקר של דלפי כדי להשיג קונצנזוס מומחים בינלאומי. הקונצנזוס כולל את ההמלצה להשתמש נוגדן חד שבטי CDXNUMAL (Rituxan) וקורטיקוסטרואידים כאפשרויות טיפול קו ראשון עבור פמפיגוס בינוני עד חמור.

תפקידו של ה- IPPF

ה- IPPF שואף לשמש כמקור מידע עיקרי עבורכם לגבי הטיפול המאושר, והוא זמין כדי לסייע לכם לענות על השאלות שלכם בחודשים הקרובים. אם אתה שוקל Rituxan כטיפול פוטנציאלי, אנא התייעץ עם ספק שירותי הבריאות שלך. ליידע אותם על ההיסטוריה הרפואית שלך, ולשאול על תופעות הלוואי האפשריות.

ה- IPPF פאר מאמנים בריאות (PHC) הם חולי פמפיגוס ופמפיגואידים המסייעים יותר מחולי 1,200 ומטפלים מדי שנה. אלה PHCs מאומן במיוחד להפחית את החרדה ואת חוסר הוודאות המטופל תוך מתן משוחדת ידע וטיפול משוחדת. אתה יכול למצוא את PHCs המעסיקים את הקהילה באמצעות מדיה חברתית, הודעות דוא"ל, שיחות טלפון, וכן תמיכה אישית. מטרת תוכנית PHC שלנו היא להבטיח שאנחנו עוזרים לכל אדם הזקוק לעזרה בזמן הקצר ביותר האפשרי.

פתרונות גישה Genentech

Genentech היא חברת התרופות המייצרת Rituxan (rituximab). פתרונות גישה Genentech הוא משאב עבור אנשים שוקלים Rituxan כאפשרות טיפול. זה עשוי להיות שווה יצירת קשר עם פתרונות גישה ישירות ללא קשר אם יש לך ביטוח בריאות.

פתרונות הגישה עשויים להיות מסוגלים לעזור על ידי:

  • בדיקת הכיסוי הביטוחי והעלויות
  • לעזור לך למצוא דרכים לשלם עבור התרופה שלך
  • עובד כדי לקבל את התרופה לך

בקר בפתרונות גישה לקבלת מידע נוסף.

חברת Genentech הודיעה לאחרונה על החלטה חשובה של ה- FDA שעשויה להשפיע על אפשרויות הטיפול העתידיות עבור פמפיגוס. כאן ב IPPF, זה מרגש במיוחד כאשר אנו מקבלים לחלוק חדשות טובות הקשורות מחקר טיפולים. את ההודעה לעיתונות מלאה מ Genentech ניתן למצוא כאן. להלן קטע:

מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) קיבל את יישום רישיון הביולוגיה המשלימה של Genentech (sBLA) והעניק סקירה של Priority Review לשימוש ב- Rituxan® (rituximab) לטיפול ב- pemphigus vulgaris (PV). בשנה שעברה, ה- FDA העניק פריצת דרך תרפיה ייעוד ו יתום סמים ייעוד Rituxan לטיפול PV.

"אנו מחויבים לפתח תרופות למחלות נדירות עם אפשרויות טיפול מוגבלות, כגון פמפיגוס וולגאריס", אמרה סנדרה הורנינג, MD, קצין הרפואה הראשי וראש פיתוח מוצרים גלובלי. "אנו מצפים להמשיך לעבוד עם ה- FDA בתקווה לספק לחולים עם טיפול חדש עבור מחלה חמורה זו עלולה לסכן את החיים."

הגשת ה- sBLA מבוססת על נתונים ממחקר אקראי שנתמך על ידי Roche שנערך בצרפת, אשר העריך את Rituxan ובנוסף טיפול משפר של טיפול במינון נמוך של Corticosteroid במינון נמוך בהשוואה למינון סטנדרטי של CS לבד כטיפול קו ראשון בחולים עם שאובחנה לאחרונה פמיגוס בינוני עד חמור. תוצאות המחקר מראות כי Rituxan מספק שיפור משמעותי בשיעורי ההפוגה של פמפיגוס וולגאריס וצלילה מוצלחת ו / או הפסקת טיפול תרופתי. תוצאות אלו פורסמו ב Lancet במרץ 2017. Genentech מנהלת כעת מחקר נוסף שלב III בפוטו-וולט אשר מעריך את Rituxan בתוספת משטר מתחדד של CS בהשוואה ל- Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589).

קרא את ההודעה לעיתונות של Genentech, כולל מידע נוסף והפניות, כאן.

רודי סוטו עם משפחתו.

שמי רודי סוטו. אני מהמדינה הגדולה של טקסס וחייתי שם כל חיי. אני נשוי לאישה נהדרת, ג'ניפר, שהיא התומכת הכי גדולה שלי. יש לנו ארבעה ילדים מדהימים - שתי ילדות ושני בנים בטווח הגילאים מ 5 ל 23. המוטו שלי הוא לא יכול לטחון אותי למטה, אשר לקחתי לאחר שהשגתי הפוגה בנובמבר של 2016. בשבילי, זה אומר שלא משנה כמה זמן המסע שלי היה, המחלה הזאת לא תכה אותי. אני אמשיך לחיות את חיי במלואם וליהנות, את משפחתי ואת חברי. מחלה זו לא תשלוט בי. אני ישלוט על המחלה הזאת.

המסע שלי עם פמפיגוס התחיל כמעט לפני שמונה שנים, וזה היה ארוך. קיץ אחד, כשעמדנו לצאת לשיט, הבחנתי בנגע קטן על חזי. לא הקדשתי לכך תשומת לב רבה, אבל הגשתי קרם אנטיביוטי כדי לא להידבק. אשתי ואני יצאנו לשיט שלנו, ומעולם לא חשבתי פעמיים על הנגע. לאחר שחזרתי הביתה, שמתי לב שהנגע עדיין שם ושאני גם מתחיל לקבל כמה על הקרקפת. זה משך את תשומת לבי כי זה היה כואב לקבל תספורת. הלכתי לרופא המשפחה שלי שאמר שזה סוג של נגיף ו prescribed אקטואלי קרם. החזרתי את הקרם מידי יום, אך ללא הועיל. אחרי שלושה שבועות חזרתי לרופא שלי. הוא אמר שזה זיהום סטאף ו prescribed קרם סטרואידים. כל אותו זמן הבחנתי בשלפוחיות המופיעות על זרועותי ועל פלג הגוף העליון. המשכתי להחיל את הקרם לחודש או חודשיים. עדיין לא היה שיפור, וזה הלך והחמיר. חזרתי לרופא המשפחה שלי, והוא רשם קרם סטרואידים חזק יותר. אחרי חודשיים נוספים, הוא אמר לבסוף שאני צריך לראות רופא עור. זה היה כמעט שנה אחרי שהבחנתי לראשונה בסימפטומים.

לא יכול לטחון אותי למטה: בשבילי, זה אומר שלא משנה כמה זמן המסע שלי היה, המחלה הזאת לא תכה אותי. אני אמשיך לחיות את חיי במלואם וליהנות, את משפחתי ואת חברי. מחלה זו לא תשלוט בי. אני ישלוט על המחלה הזאת.

רופא העור הזמין ביופסיה ורשם משחה סטרואידית מקומית. הוא אמר שהתוצאות ייקחו כמה ימים לחזור מהמעבדה ושהוא יתקשר אלי. אחרי ארבעה ימים הוא אמר שאני צריך לראות אותו מיד. ובכן, זה הביא פחד ומתח כי השאלות החלו: האם זה סרטן? מה אני אעשה? האם ניתן לטפל בו?

כאשר נפגשנו, הוא אמר שזה pemphigus vulgaris (PV). שאלתי אותו מה זה ואיך הבנתי. הוא הסביר שזה לא מדבק, שזו מחלה אוטואימונית, וניתן לטפל בה. הוא נכנס לפרטי פרטים, ודנו באפשרויות הטיפול. התחלנו עם מינון גבוה של פרדניזון- 80mg ליום - וגם התחיל methotrexate. התחלתי להשתמש בסדרה של משחות שונות, שמפו, סבונים וקרמים כדי לראות מה יעזור לריפוי.

פרדניזון עזר, אבל ככל שאנו tapered למטה לשבוע, נגעים / שלפוחיות החלו להופיע שוב. שמתי לב גם חדשים. עם נגעים חדשים הגיעו שאלות של בני משפחה וחברים כי פעילות המחלה הופיע עכשיו על הפנים שלי. כשהמשכתי במינונים גבוהים של פרדניזון, הבחנתי שמצבי הרוח השתנו. נעשיתי עצבני, הרגשתי יותר לחוץ, אפילו מדוכא לפעמים. התחלתי לסגור את עצמי מכולם.

גם התחלתי לעלות במשקל. בהתחלה שקלתי קילו 165, אבל צבר כמעט £ 40 בעוד על פרדניזון. גם משפחתי הבחינה בשינויים במצב הרוח ובשינויים במראה שלי. רופא העור שלי הזהיר אותי על תופעות הלוואי של פרדניזון, אבל לא האמנתי לו. טעיתי. יחד עם כל תופעות הלוואי, היה לי דם שבועי עבודה כדי להיות בטוח הכבד שלי היה מתפקד כראוי.

מדי כמה שבועות היינו מתחדדים עם פרדניזון. כשהגעתי 30-40 מ"ג, היה לי התלקחות. ניסינו סוגים שונים של תרופות דרך הפה - Imuran, dapsone, ו methotrexate, עד כמה שם. היינו מגדילים ומורידים מינונים של פרדניזון כדי למצוא אזור נוחות, אבל זה לא עבד. נשארתי על זה רכבת רכבת הרים במשך כארבע שנים. תרופות שונות, משחות, קרמים וכו 'אתה שם את זה, ניסיתי את זה.

הדאגה העיקרית של רופא העור שלי היתה שהוא רצה להכות את זה PV, או מה שהוא חשב היה PV, עם תרופות דרך הפה. לבסוף התחלנו לדון אפשרויות אחרות, כולל עירוי Rituxan. אני זוכר את הביקור הזה בבירור כי דיברנו על תופעות הלוואי. שאלתי אותו מה ההסתברות לי לקבל אחד או כמה תופעות לוואי של טיפול זה. הוא נתן לי מספר שאני לא זוכר, אבל אמרתי לו שאני צריך לדבר על זה עם אשתי.

כאשר סוף סוף מצאתי את IPPF, את כמות התמיכה, עידוד, טיפול שקיבלתי היה לא יאומן.

לא הייתי היחיד שעובר על זה. גם משפחתי היתה מבולבלת. הם שאלו שאלות, חיפשו אותו במחשב ועשו מחקר משלהם. אשתי היתה סלע ואמרה לי, "את תנצח את זה, ואתה תבריא." היא הרגיעה אותי שיש תקווה. דנו באופציה של ריטוקסאן, ובמינוי הבא שאלתי שאלות: איך ינהלו? מי ינהל אותו? האם זה כימותרפיה? האם אני אאבד את שערי או אסתדר בחילה? רופא העור שלי ענה על כל השאלות שלי ועוד. הוא אמר שהוא רוצה שאראה רופא מומחה בדאלאס, שעסק יותר עם חולי פמפיגוס וקבל את דעתו על הטיפול.

אשתי ואני נסענו שלוש שעות צפונה לדאלאס כדי לראות את המומחה. נכנסנו לחדר הבחינות וענינו לשאלותיו של העוזר. העוזר עזב את החדר וחזר עם הרופא, שהסתכל על הנגעים על הקרקפת, על הפנים ועל החזה שלי ואמר, "יש לך פמפיגוס פוליאקוס". שאלתי אותו מה זה, והוא הסביר לי בפירוט את ההבדל בין השניים.

הוא שאל אם יהיה אכפת לי אם יביא כמה תלמידים. אמרתי, "בטח, לא אכפת לי אם זה יעזור לאחרים." הוא יצא מהחדר והביא צוות של לפחות שישה סטודנטים! הרופא הסביר את הסימפטומים שלי והראה להם את השלפוחיות ואת הנגעים. כולם רשמו הערות. הרופא שאל אם הוא יכול לצלם, ואני הסכמתי. התרשמתי - למעשה היה לי צוות עובדים על המקרה שלי. דנו בריטוקסאן ובטיפול, וקבענו תור לעירוי.

ביום העירוי הראשון שלי, התעוררנו אישתי ואני מוקדם. ארזתי שקית עם חומר קריאה, חטיפים ואוזניות. האונקולוג אמר כי ייקח שמונה שעות כדי לטפל באופן מלא את הטיפול, וזה ייעשה לאט כדי לפקח על תופעות לוואי. אשתי נשארה איתי כמה שעות וצפתה בי ישנה. הייתי מותש אחרי הטיפול, אבל עדיין עשיתי את הטעות של ללכת לעבודה למחרת. היה לי טיפול שני שבועיים מאוחר יותר, וזה נמשך גם שמונה שעות. הפעם לא הלכתי לעבודה למחרת.

לא ראיתי תוצאות מיידיות אחרי שני הטיפולים הראשונים שלי. זה לקח בערך חודשיים לאחר הטיפול השני שלי כדי להבחין בשינוי. המינון שלי prednisone היה tapered שוב. הפעם לא היתה שום התלקחות. אנחנו tapered 5mg כל שבועיים עד הגעתי 10mg ליום, אז אנחנו tapered 1mg כל שבוע עד הגעתי 5mg ליום. קיבלתי טיפול Rituxan כל 6 חודשים כמעט 3 שנים עד שהגעתי הפוגה.

טיילתי על המסע הארוך שלי דרך החוויה הקשה הזאת. הניסיון שלי היה דומה לחולים פמפיגוס רבים, אם כי לא היה לנו את התמיכה הרבה למצוא לאחר קבלת אבחנה. אתם מבינים, אשתי ואני לא ידענו על ה- IPPF ועל תמיכתם עד שנתיים או שלוש לאחר שאובחנו. כאשר סוף סוף מצאתי את IPPF, את כמות התמיכה, עידוד, טיפול שקיבלתי היה לא יאומן.

זו הסיבה שאני כל כך מעוניין לעזור לאחרים עם המחלה הזאת: כך שאף אחד לא מרגיש כאילו הם צריכים לעבור את המסע הזה לבד. הם לא לבד. יש שלם משפחה ב IPPF כי יעבור כל צעד של המסע הזה איתם. טוב, רע, עליות, או למטה, צוות IPPF וקהילה יש.

כאשר התבקשתי להצטרף לצוות כמאמנת בריאות, לא יכולתי לומר לא. זה כבוד וזכות לעבוד לצד מארק, בקי, מיי לינג, ג'ק, וכל שאר אנשי הצוות שעושים את הבסיס הזה מה זה. זה אומר לי כל כך הרבה כדי להיות מסוגל להציע עזרה לחולים שעשויים לדבר ספרדית בלבד. בידיעה שיש עם מי לדבר עם מי יכול להתייחס מה החוויות שלהם הוא תמיד מגבר רוח.

שמי מרליס ליפו, ואני מתגורר בצפון קליפורניה. השתתפתי במחקר אקראי, כפול סמיות, כפול דמה להערכה rituximab עירויים לעומת 2,000 מ"ג של mofetolate micetolate (Cellcept®). קיבלתי בעבר rituximab חליטות אז היה לי מושג די טוב מה לצפות אם אני שוב לקבל את זה. היו לי שלושה סיבובים קודמים והרופא שלי אמר שההשפעות צריכות להימשך כחצי שנה, ואחרי זה הייתי זקוק לסיבוב נוסף. הייתי ללא נגעים במשך שבעה חודשים בערך לפני שהנגעים התחילו לחזור. הייתי גם על CellCept ו prednisone, אז אני יודע איך אלה משפיעים עלי.

למידה על המשפט

הרופא שלי הזכיר משפט קליני, ענה על השאלות הרבות שלי, וביקש ממני לחשוב על זה. חזרתי כעבור חודש לפגישה הבאה והיה עוד רופא. היא דיברה על המשפט ונדמה היה שהיא מצפה ממני להיות חלק ממנו. עדיין לא הייתי בטוח ויש לי עוד שאלות. היא הסבירה שאחרי שאוכל להתקבל, אעבור הקרנה (אק"ג, צילום רנטגן בחזה ועבודת דם). זה היה נהדר, הייתי לברר איך אני עושה. אם עברתי את הבדיקות, יכולתי להחליט אם אני רוצה להשתתף. המשפט כלל מלגה, $ 50 עבור כל מפגש גז וחניה. זה נשמע טוב מאז אני גר בערך 45 קילומטרים.

ביצוע ההחלטה

הרופא ואני שוחחנו על היתרונות והחסרונות של התרופות השונות ועל מה שהייתי צריך לקחת אם לא הייתי משתתף במשפט, אבל עדיין הייתי זקוק לריטושימאב. כך או כך, תופעות הלוואי אינן נעימות. בעיקרון, דיברנו על פחות משני הרע.

למדתי שהרופא שלי מכונה "החוקר הראשי" (PI) והרופא השני הוא המשנה לחוקר (SI). ה- SI יראה אותי מדי חודש. מאז SI הוא לא הרופא הראשי שלי, זה מאוד חשוב יש לה הבנה מלאה של ההיסטוריה הרפואית שלי. במהלך הביקורים שלי הייתי עושה עבודה דם והשתן נעשה. PI היה מקבל את תוצאות הבדיקה להיות מודעים ההתקדמות שלי וכל בעיות אפשריות. אם הוא מרגיש שיש דאגה, הוא יסיים את השתתפותי במחקר.

למדתי גם אני יכול לבטל את המחקר בכל עת אם אני נעשה לא נוח.

בסופו של דבר בחרתי להיות במשפט.

ניסיון הניסיון שלי

לאורך כל המחקר הרגשתי שהרופא שלי מודאג ביותר מהרווחת שלי, כפי שהוא צריך להיות. הוא אפילו התקשר אלי בין הביקורים וזה נתן לי הרגשה טובה וחיובית.

קיבלתי שתי עירויים ראשוניים במשך שבועיים. אחרי כחמישה חודשים קיבלתי שניים נוספים, גם שבועיים זה מזה. בסיבוב השלישי כבר לא היו לי פצעים. נאמר לי שאני "נשלט" ואחרי העירוי האחרון, אני יהיה בחילה! הרופא שלי אמר לי שהפוגה הזאת צריכה להימשך בין שישה חודשים לשלוש שנים. אני מקווה שזה יהיה עוד!

אל תהיה מודאג לגבי חליטות. אחיות אינפוזיה הם מלאכים לטפל נהדר לך! הם אדיבים, ליידע אותך למה לצפות, ולתת לך מושג איך אתה תרגיש. אם יש לך שאלות, יהיה לך את מספרי הטלפון של PI ו SI ומעודדים להשתמש בהם.

ניסויים קליניים הם לא עבור כולם. למעשה, ישנם קריטריונים רבים פסילה פסילה שנקבעו על ידי היצרן התרופה. אני מעודד את כולם לשקול השתתפות בניסוי כדי לקדם מחקר על טיפולי פמפיגוס ופמיגואידים חדשים ומתפתחים. בעוד היתרונות לטווח קצר לעזור לנו עכשיו, היתרונות לטווח ארוך עשוי לשנות את חייהם של חולים במשך שנים רבות.

המומנטום עבור הרחבות מוצר יתום עכשיו, האצת מרפא טיפולים חוק (OPEN ACT) יש תקוע בסנאט.

בנובמבר 2014, השתמשתי בתרופה הכימותרפית Rituxan ללא תווית עבור המחלה הנדירה שלי, חיסון טרומבוציטופניה (ITP). ההחלטה התקבלה לאחר שיקול זהיר של כל התוצאות האפשריות. הייתי נואש להקלה מאז ITP גורם לדימום פנימי זה יכול להיות קטלני. מחשבה זו נשארה בחלק האחורי של המוח שלי כמו צפיתי טסיות שלי טיפה ואת הדימום שלי פרקים להגדיל בחומרה.

בסופו של דבר, החלטתי שזה שווה ירייה כדי לראות אם Rituxan יכול לשים את המחלה הנדירה שלי רמיסיה. כאשר זה היה מוצלח, הייתי נרגש משותף להצלחה שלי עם שאר הקהילה ITP. להפתעתי, מטופלים רבים ITP אמרו לי שאין להם גישה Rituxan בגלל מעמד תווית מחוץ. כאשר שמעתי לראשונה על הרחבות מוצר יתום עכשיו, האצת מרפא טיפולים חוק (פתוח ACT), הייתי מאושר! לבסוף, הוצגה חקיקה שתאפשר לחולים במחלה נדירה לקבל גישה לתרופות שאושרו על ידי ה- FDA, הנחשבות בטוחות ויעילות לתנאים אחרים.

במהלך שבוע המחלות הנדירות בשנה שעברה, שוחחתי על הסיפור שלי עם חבר הקונגרס גאס Bilirakis של פלורידה, שהציג את הפעולה הפתוחה בפני ועדת האנרגיה והמסחר. חבר הקונגרס Bilirakis - אלוף ענק עבור חולים - ואת הצוות שלו עבד קשה כדי לקבל את הפעולה הפתוחה כלל 21st המאה תרופות חוק. הצעת החוק עברה את הבית בחודש יולי 2015 על ידי הצבעה מוחצת של 344-77. המומנטום נעצר בסנאט, ולכן עכשיו החולים חייבים לפעול. לאחרונה, ועדת הבריאות, החינוך, העבודה והפנסיה של הסנאט (HELP), החשבונות הרשומים שהיו בראש סדר העדיפויות עבור גירסתם של תרופות המאה 21st, ומסיבה כלשהי השמיצו את הפעולה הפתוחה. אני אהיה על הגבעה של שבוע מחלות נדירות השנה כדי לדחוף את הכללתו של חוק פתוח על סדר היום של ועדת עזרה ראשונה.

לקהילת המחלות הנדירה ולמטופלים בכללותה, הפעולה הפתוחה תספק אפשרויות טיפוליות נחוצות לאוכלוסיות חלשות. זה יעזור למלא את הפערים בין מחלות עם אפשרויות טיפול מוגבל או ללא תרופות חדשות בפיתוח. אני מעודד את כל החולים, ללא קשר למחלתם להגיע לסנטורים שלהם ולהביע תמיכה בהצעת החוק. Reurposing ה- FDA אישרה סמים תיצור נתונים חדשים המספקים את הבסיס למחקר נוסף. בסופו של דבר, את חוק פתוח יכול לפתוח טיפולים חדשים ו תרופות פוטנציאליות עבור מחלות נדירות. אני חי הוכחה כי repurposing סמים יכול להציל חיים. במבט לאחור, ההחלטה להשתמש Rituxan השתלמה יותר ממה שאני יכול לדמיין.

אני ממליץ לכולם להצטרף לשיחה על מדיה חברתית באמצעות hashtag #CuresNow בטוויטר, פייסבוק ו Instagram. רבים מנציגינו משתתפים איתנו. זה הזמן שלנו להראות מחוקקים שאנחנו עשויים להיות נדירים כאשר מזוהה על ידי מחלה ספציפית או אבחון, אבל יחד אנחנו תנועה!