אירועים

קבלטה ביו בע"מ. חברת ביוטכנולוגיה בשלב קליני שהתמקדה בגילוי ופיתוח של טיפולי תאי T המיועדים לחולים עם מחלות אוטו-אימוניות בתיווך B, הודיעה ב- 29 בינואר 2020 כי מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) העניק ייעוץ לתרופות יתומות עבור המועמד המוביל לחברה, DSG3-CAART, לטיפול בפמפפיוס וולגריס (PV). DSG3-CAART מיועד למקד את הגורם ל- PV רירית (mPV), תאי B המבטאים נוגדנים אוטומטיים פתוגניים המכוונים לחלבון DSG3, תוך שמירה על תפקוד חיסוני תקין של תאי B.

"רירית הרירית pemphigus vulgaris היא מחלה אוטואימונית כרונית נדירה ועשויה להיות קטלנית, המאופיינת באובדן הדבקה בין תאים של ריריות, וכתוצאה מכך נזק נרחב, שלפוחיות כואבות בריריות הריריות והגברת הרגישות לזיהומים מערכתיים מסכני חיים". דייויד צ'אנג, ד"ר, קצין רפואה ראשי של קבלטה. "עבור מטופלים שנפגעו, למרות אפשרויות הטיפול הנוכחיות, יש צורך דחוף שאינו מסופק בטיפולים יעילים ועמידים יותר שיכולים לספק הפוגה אמינה, מלאה ומתמדת מהמחלה מעבר לדיכוי כללי של מערכת החיסון ולהידלדלות תאי B המסופקים על ידי אפשרויות הטיפול הנוכחיות. ייעוץ לתרופות יתומות הוא הכרה חשובה בטיפולי חקירה במחלות נדירות ומספק לנו יתרונות פוטנציאליים בעלי ערך כאשר אנו מתכוננים ליזום את ניסוי DesCAARTes כדי ליצור נתונים מדדיים בנושא בטיחות חריפה מהקוהורט הראשון של החולים עד סוף 2020. "

ה- FDA מעניק ייעוד לסמים יתומים לתרופות או לביולוגיות המיועדות לטיפול או מניעה של מחלות נדירות או מצבים הפוגעים בפחות מ- 200,000 אנשים בארצות הברית. ייעוד זה מזכה את קבאלטה לתמריצים מסוימים, אשר עשויים לכלול זיכוי מס חלקי בגין הוצאות ניסויים קליניים, ויתור על דמי משתמש ועל זכאות פוטנציאלית לשבע שנות בלעדיות שיווק.

קרא את ההודעה לעיתונות המלאה.