אירועים

קבלטה ביו בע"מ. חברת ביוטכנולוגיה בשלב קליני שהתמקדה בגילוי ופיתוח של טיפולי תאי T המיועדים לחולים עם מחלות אוטו-אימוניות בתיווך B, הודיעה ב- 6 במאי 2020 כי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) העניק ייעוד מסלול מהיר ל- DSG3 -CAART (Desmoglein 3 Chimeric AutoAntibody Receptor T תאים), המועמד העיקרי של החברה לטיפול בטיפול במפלוזה pemphigus vulgaris (mPV), לשיפור ריפוי שלפוחיות ריריות בחולים עם mPV.

"אנו מאמינים כי ייעוד המסלול המהיר הזה, המגיע זמן קצר לאחר ייעוד התרופות היתומות ל- DSG3-CAART, ממחיש עוד יותר כי mPV היא מחלה הרסנית ונדירה, שבמסגרתה מטופלים מוגבלים אפשרויות טיפול המביאות לצורך גדול שאינו מסופק. ייעוד המסלול המהיר מייצג את הצעד הבא בתכניות הפיתוח הקליני שלנו, "אמר דייוויד ג'יי צ'אנג, מנהל רפואה ראשי של קבלטה. "אנו מעריכים את היתרונות המסופקים על ידי ייעוד זה, כולל ההזדמנות להגדיל את הגישה ל- FDA ולהאצה אפשרית של מסלול ההתפתחות הקלינית שלנו ותהליך הבדיקה הרגולטורי."

ה- FDA מעניק ייעוד מסלול מהיר לתרופות או לביולוגיות כדי להקל על ההתפתחות והביקורת המואצת של טיפולים המיועדים לטיפול במצבים חמורים או מסכני חיים ולתת מענה לצרכים רפואיים שלא הושגו. חברות המקבלות ייעוד מסלול מהיר זכאיות למספר יתרונות פוטנציאליים, לרבות הזדמנות לפגישות תכופות יותר ואינטראקציות עם ה- FDA במהלך הפיתוח הקליני, כמו גם זכאות לאישור מואץ ו / או בדיקת עדיפות, אם מתקיימים קריטריונים רלוונטיים. כמו כן, יתאפשר לחברות להגיש קטעים מיישום רישיון הביולוגיה שלהם (BLA) על בסיס מתגלגל.

קרא את ההודעה לעיתונות המלאה.

קבלטה ביו בע"מ. חברת ביוטכנולוגיה בשלב קליני שהתמקדה בגילוי ופיתוח של טיפולי תאי T המיועדים לחולים עם מחלות אוטו-אימוניות בתיווך B, הודיעה ב- 29 בינואר 2020 כי מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) העניק ייעוץ לתרופות יתומות עבור המועמד המוביל לחברה, DSG3-CAART, לטיפול בפמפפיוס וולגריס (PV). DSG3-CAART מיועד למקד את הגורם ל- PV רירית (mPV), תאי B המבטאים נוגדנים אוטומטיים פתוגניים המכוונים לחלבון DSG3, תוך שמירה על תפקוד חיסוני תקין של תאי B.

"רירית הרירית pemphigus vulgaris היא מחלה אוטואימונית כרונית נדירה ועשויה להיות קטלנית, המאופיינת באובדן הדבקה בין תאים של ריריות, וכתוצאה מכך נזק נרחב, שלפוחיות כואבות בריריות הריריות והגברת הרגישות לזיהומים מערכתיים מסכני חיים". דייויד צ'אנג, ד"ר, קצין רפואה ראשי של קבלטה. "עבור מטופלים שנפגעו, למרות אפשרויות הטיפול הנוכחיות, יש צורך דחוף שאינו מסופק בטיפולים יעילים ועמידים יותר שיכולים לספק הפוגה אמינה, מלאה ומתמדת מהמחלה מעבר לדיכוי כללי של מערכת החיסון ולהידלדלות תאי B המסופקים על ידי אפשרויות הטיפול הנוכחיות. ייעוץ לתרופות יתומות הוא הכרה חשובה בטיפולי חקירה במחלות נדירות ומספק לנו יתרונות פוטנציאליים בעלי ערך כאשר אנו מתכוננים ליזום את ניסוי DesCAARTes כדי ליצור נתונים מדדיים בנושא בטיחות חריפה מהקוהורט הראשון של החולים עד סוף 2020. "

ה- FDA מעניק ייעוד לסמים יתומים לתרופות או לביולוגיות המיועדות לטיפול או מניעה של מחלות נדירות או מצבים הפוגעים בפחות מ- 200,000 אנשים בארצות הברית. ייעוד זה מזכה את קבאלטה לתמריצים מסוימים, אשר עשויים לכלול זיכוי מס חלקי בגין הוצאות ניסויים קליניים, ויתור על דמי משתמש ועל זכאות פוטנציאלית לשבע שנות בלעדיות שיווק.

קרא את ההודעה לעיתונות המלאה.

קבלטה ביו בע"מ. חברת ביו-טכנולוגיה בשלב קליני שהתמקדה בגילוי ופיתוח של טיפולי תאי T המיועדים לטיפול בחולים עם מחלות אוטואימוניות מתווכות B-תאים, הודיעה השבוע כי קיבלה אישור מהבקשה האמריקאית לחקירת תרופות חדשות (IND) מארה"ב. מינהל המזון והתרופות (FDA), שיזם ניסוי קליני ראשון באדם של Desmoglein 3 קולטי נוגדן אוטו-נוגדן כימרי תאים T (DSG3-CAART) בחולים עם רירית pemphigus vulgaris (mPV) בכדי להעריך את הבטיחות והסבילות של DSG3-CAART ב רירית. חולים אלה. החברה צופה להירשם לחולה הראשון ל- 2020.

"אישור ה- FDA של ה- IND שלנו עבור DSG3-CAART הוא אבן דרך חשובה עבור חולים עם mPV והסמכת ה- IND הראשונה למועמד למוצר מהגישה Cabaletta שלנו לפלטפורמת ה- CABA ™ selective B Cell Ablation (CABA ™), ”אמר סטיבן ליכטברגר, מנהל מנכ"ל ומייסד משותף של קבלטה ביו. "DSG3-CAART הוא הראשון מבין מספר המועמדים לתאי CAAR T בצנרת המודיעה שלנו, הכולל מועמדים למוצרים הממוקדים לחולים עם MuSK myasthenia gravis, הצורה הרירית של pemphigus vulgaris (PV) וחולי המופיליה A עם מעכבים לטיפול בגורם VIII. ."

mPV היא מחלה כרונית, נדירה אוטו-אימונית, קטלנית שעלולה להוות תאים B, הגורמת לשלפוחיות וכאבים בכאבים על הריריות של חולים שנפגעו, מה שמוביל לתופעות קשות ולעיתים מתישות ומשנות חיים. DSG3-CAART נועד למקד באופן סלקטיבי ולחסל תאי B המבטאים נוגדנים אוטומטיים ספציפיים ל- DSG3 שהם הגורם ל- mPV תוך שמירה על תפקוד חיסוני בריא של תאי B. ל- DSG3-CAART יש פוטנציאל לייצר טיפול מוחלט בהפוגה מוחלטת תוך הימנעות מההשפעות השליליות של דיכוי חיסוני כרוני והכללי. אפשרויות הטיפול הזמינות כרגע גורמות לדיכוי חיסוני רחב, אשר מציב את המטופל בסיכון לזיהום ולעיתים קרובות מספקים רק הפוגה מלאה חולפת עם הישנות לאחר מכן עבור חולים עם mPV בינוני עד קשה. בערך 4,250 חולים סובלים מ- mPV בארצות הברית וחולי 6,250 באירופה, המהווים כ 25% מכל מקרי ה- PV.

קרא את ההודעה לעיתונות המלאה.