אירועים

למרות שיש זעזוע ציבורי עצום על העלות של תרופות מרשם, יש כבר מעט דיון ציבורי על הצורך בחדשנות עבור חולים שעדיין אין להם טיפול יעיל. ההערכה היא כי 1 ב 10 האמריקאים סובלים ממחלה נדירה, ורק 5% של מחלות נדירות יש טיפול אושרה על ידי מינהל המזון והתרופות (FDA).

עם זאת, מחירו של מחלות נדירות הולך מעבר חולים, עם השפעות הרסניות פוטנציאליים על משפחות ואהובים אחרים. הפמפיגוס הממוצע והחולה הפאמפיגואידי רואה את הרופאים 5 מעל 10 חודשים בחיפוש אחר אבחנה, ולעיתים קרובות מעכב את תחילת הטיפול. חולים רבים במחלה נדירה מחכים בממוצע שבע שנים לפני קבלת אבחנה מדויקת. גם אם המטופל מקבל אבחנה מדויקת, רוב הסיכויים אין אפשרויות טיפול שאושרו על ידי ה- FDA. גודל קטן של אוכלוסיות המטופל עושה את ההשקעה מאסיבי צורך במחקר ארוך ופיתוח נדרש כדי ליצור טיפולים נדיר המחלה לא אטרקטיבי ביותר חברות התרופות.

אובחנתי ב- 2007 עם פמפיגואידי, מחלת עור נדירה אוטואימונית נדירה. כמו אחרים עם מחלה נדירה, אני חווה עיכובים באבחון וקושי למצוא רופאים בעלי ידע. בסופו של דבר איבדתי את הראייה בעין אחת מהמחלה. הכאב הקשור למחלה שלי היה חמור, ורשימת הסיבוכים נרחבת. למרות המחלה שלי ניתן לטפל, יש עדיין לא מאושרים FDA טיפולים ולא תרופה. אף מחלה לא צריכה להיות נדירה מדי עבור תרופה.

החדשות הטובות הן כי הקונגרס יכול לעשות משהו כדי לעזור. ה 21st המאה תרופות מרפא, אשר העביר את בית הנבחרים עם תמיכה דו-מפלגתית רחבה (נדיר בסביבה הפוליטית הנוכחית), יכול לספק מיליארדים במימון חדש למחקר במכונים הלאומיים לבריאות, מוסד המחקר הביו-רפואי המוביל במדינה, יחד עם המימון הדרוש כדי לשפר את סקירה של תרופות חדשות על ידי ה- FDA. יתר על כן, חקיקה יש תמריצים מכריעים, כגון תוכנית שובר ביקורת עדיפות לעודד את המגזר הפרטי להשקיע בפיתוח טיפולים חדשים, הצלת חיים לחולים ילדים, ואת חוק פתוח, אשר יעודד חברות כדי repurpose תרופות קיימות עבור נדיר מחלות כמו שלנו. זה יכול להביא מאות טיפולים חדשים לחולים מהר יותר מאשר פיתוח תרופות מסורתיות. בקיצור, הצעת חוק זו יכולה להיות משחק מחליף עבור חולים עם מחלות נדירות וגם נפוצים.

אבל הקונגרס כבר דיון זה חקיקה כמעט שנתיים עדיין לא לשלוח אותו לשולחן של הנשיא לחתימה. אם הקונגרס לא יגיע להסכם עד סוף השנה, כל העבודה על חקיקה זו ואת התקווה שהיא מייצגת לחולים יאבדו. כל יום, החולים מאבדים את הקרקע למחלות וממשיכים ללכת מאובחנים או מטופלים.

ה- IPPF קורא לך ליצור קשר עם הנציגים והסנאטורים שלך כדי לתת עדיפות ל- 21st המאה תרופות מרפא עבור פמפיגוס פמפיגואידים חולים ובני משפחותיהם ברחבי הארץ. הזמן אוזל. ואנחנו לא יכולים להרשות לעצמנו לחכות עוד.