קבלטה ביו מקבלת אישור IND מ- FDA לביצוע ניסוי קליני ראשון ב- DSG3-CAART בחולים עם Pemphigus Vulgaris רירית.

קבלטה ביו בע"מ. חברת ביו-טכנולוגיה בשלב קליני שהתמקדה בגילוי ופיתוח של טיפולי תאי T המיועדים לטיפול בחולים עם מחלות אוטואימוניות מתווכות B-תאים, הודיעה השבוע כי קיבלה אישור מהבקשה האמריקאית לחקירת תרופות חדשות (IND) מארה"ב. מינהל המזון והתרופות (FDA), שיזם ניסוי קליני ראשון באדם של Desmoglein 3 קולטי נוגדן אוטו-נוגדן כימרי תאים T (DSG3-CAART) בחולים עם רירית pemphigus vulgaris (mPV) בכדי להעריך את הבטיחות והסבילות של DSG3-CAART ב רירית. חולים אלה. החברה צופה להירשם לחולה הראשון ל- 2020.

"אישור ה- FDA של ה- IND שלנו עבור DSG3-CAART הוא אבן דרך חשובה עבור חולים עם mPV והסמכת ה- IND הראשונה למועמד למוצר מהגישה Cabaletta שלנו לפלטפורמת ה- CABA ™ selective B Cell Ablation (CABA ™), ”אמר סטיבן ליכטברגר, מנהל מנכ"ל ומייסד משותף של קבלטה ביו. "DSG3-CAART הוא הראשון מבין מספר המועמדים לתאי CAAR T בצנרת המודיעה שלנו, הכולל מועמדים למוצרים הממוקדים לחולים עם MuSK myasthenia gravis, הצורה הרירית של pemphigus vulgaris (PV) וחולי המופיליה A עם מעכבים לטיפול בגורם VIII. ."

mPV היא מחלה כרונית, נדירה אוטו-אימונית, קטלנית שעלולה להוות תאים B, הגורמת לשלפוחיות וכאבים בכאבים על הריריות של חולים שנפגעו, מה שמוביל לתופעות קשות ולעיתים מתישות ומשנות חיים. DSG3-CAART נועד למקד באופן סלקטיבי ולחסל תאי B המבטאים נוגדנים אוטומטיים ספציפיים ל- DSG3 שהם הגורם ל- mPV תוך שמירה על תפקוד חיסוני בריא של תאי B. ל- DSG3-CAART יש פוטנציאל לייצר טיפול מוחלט בהפוגה מוחלטת תוך הימנעות מההשפעות השליליות של דיכוי חיסוני כרוני והכללי. אפשרויות הטיפול הזמינות כרגע גורמות לדיכוי חיסוני רחב, אשר מציב את המטופל בסיכון לזיהום ולעיתים קרובות מספקים רק הפוגה מלאה חולפת עם הישנות לאחר מכן עבור חולים עם mPV בינוני עד קשה. בערך 4,250 חולים סובלים מ- mPV בארצות הברית וחולי 6,250 באירופה, המהווים כ 25% מכל מקרי ה- PV.

קרא את ההודעה לעיתונות המלאה.