תג ארכיון: מחלה נדירה

כשותף הרישום של NORD IAMRARE ™, ה- IPPF גאה לשתף ספר חדש, "כוחם של החולים: הכרת ההבנה שלנו למחלות נדירות", שפורסם היום על ידי הארגון הארצי להפרעות נדירות (NORD) ו- Trio בריאות.

עבור חולי פמפיגוס ופמפיגואידים, ישנם מספר אירועים שיכולים לגרום ללחץ ולהחריף את פעילות המחלה, אפילו פשוט מאובחנים עם מחלה נדירה. הזמן שנדרש כדי לאבחן, התרופה עצמה, וכיצד כל זה משפיע על המשפחות והחברים שלנו יכול להפעיל לחץ ודיכאון.

למרות שיש זעזוע ציבורי עצום על העלות של תרופות מרשם, יש כבר מעט דיון ציבורי על הצורך בחדשנות עבור חולים שעדיין אין להם טיפול יעיל. ההערכה היא כי 1 ב 10 האמריקאים סובלים ממחלה נדירה, ורק 5% של מחלות נדירות יש טיפול אושרה על ידי מינהל המזון והתרופות (FDA).

בנוסף לבקשתנו הכללית למימון NIH, הדגשתי את החשיבות של מחקר חדשני על מחלות נדירות והדגשתי על משמעותו של החוק הפתוח, הממריץ את חברות התרופות להפוך את הטיפולים לזמינים ללא תווית.

מטרתה של ההטפה בוושינגטון היא להפיץ את המודעות ולדאוג לחקיקה חיובית שתשפיע על כל קהילת ה- IPPF. בשבוע נדיר במחלות בגבעת הקפיטול 2016, היו לנו תומכי 7 מקהילת IPPF.

בחודש נובמבר 2014, השתמשתי תרופה כימותרפית Rituxan מחוץ תווית עבור המחלה הנדירה שלי, החיסונית תרומבוציטופניה (ITP). ההחלטה התקבלה לאחר שיקול זהיר של כל התוצאות האפשריות. הייתי נואש להקלה מאז ITP גורם לדימום פנימי זה יכול להיות קטלני. מחשבה זו נשארה בחלק האחורי של המוח שלי כמו צפיתי טסיות שלי טיפה ואת הדימום שלי פרקים להגדיל בחומרה.

התיקון הראשון לחוקת ארצות הברית מבטיח את זכותם של כל האזרחים לתקשר עם נבחריהם. אז אולי אתה שואל את עצמך, "האם נציג הקונגרס שלי באמת אכפת מה אני חושב"? ובכן, התשובה היא כן!

כאשר הדוא"ל נחת בתיבת הדואר הנכנס שלי בחודש שעבר מבקש פמפיגוס פמפיגואידים מטופלים ומטפלים כדי לתמוך בגבעת הקפיטול, לא היססתי.

ה- IPPF שואף לעשות הרבה דברים למען הקהילה הפמפיגוס והמפגיגואידית, אבל שלוש המטרות הגדולות ביותר שלנו הן להעלות את המודעות, ליצור רשת תמיכה ולהגדיל את החינוך. אחד הכלים הגדולים ביותר שיש לנו לרשותנו כדי להשיג מטרות אלה הוא מדיה חברתית.