תג ארכיון: פמפיגוס וולגאריס

סמל ה- FDA

ביום חמישי, יוני 7th, ה- FDA אישר Rituxan לטיפול במבוגרים עם פמפיגוס וולגריס בינוני עד חמור (PV). Rituxan הוא הטיפול הביולוגי הראשון שאושר על ידי ה- FDA עבור PV ואת ההתקדמות הגדולה הראשונה בטיפול PV ב יותר מ 60 שנים.

Syntimmune הודיעה לאחרונה תוצאות ראשוניות חיוביות מן השלב שלה 1b הוכחה של המושג הניסוי של SYNT001 ב pemphigus vulgaris וחולים foliaceus. זה מרגש עבור IPPF כדי לשתף חדשות טובות הקשורות מחקר טיפולים. את ההודעה לעיתונות המלאה של Syntimmune ניתן למצוא כאן. להלן קטע:

Syntimmune, Inc, ביוטכנולוגיה קלינית שלב ביוטכנולוגיה המפתחת תרופות נוגדן המכוונות FcRn, הודיעה היום על תוצאות ראשוניות חיוביות מן הניסוי שלב 1b הוכחה של המושג של SYNT001 בחולים עם פמפיגוס vulgaris ו pemphigus foliaceus. הנתונים הראו תועלת משמעותית מבחינה קלינית של SYNT001, עם פרופיל בטיחות ונסבלות חיובי דומה לזה שנצפה במחקר PhN 1a.

לדברי ד"ר דונה קולטון, דוקטור לפילוסופיה באוניברסיטת קליפורניה, "יש עדיין צורך בלתי מסופק בבירור בטיפול בטוח ומהיר בחולים עם פמפיגוס, הסובלים מתסמינים חמורים וסיבוכים הקשורים למחלתם". בית הספר לרפואה של צפון קרוליינה. Culton הציג תוצאות ראשוניות של המחקר שלב 1b בכנס הבינלאומי לחקירות דרמטולוגיה שנערך בחודש מאי 16-19, 2018 באורלנדו, פלורידה. "נתונים ראשוניים אלה מדגימים בטיחות וכן ירידה מהירה בציוני PDAI והורדת רמות IgG עם טיפול ב- SYNT001, אשר תומכים במחקרים נוספים על התרופה כאפשרות טיפולית פוטנציאלית חדשה", אמר קולטון.

קרא את ההודעה לעיתונות של Syntimmune, כולל מידע נוסף, כאן.

תמונה של אניטגןחברת Genentech הודיעה לאחרונה על החלטה חשובה של ה- FDA שעשויה להשפיע על אפשרויות הטיפול העתידיות עבור פמפיגוס. כאן ב IPPF, זה מרגש במיוחד כאשר אנו מקבלים לחלוק חדשות טובות הקשורות מחקר טיפולים. את ההודעה לעיתונות מלאה מ Genentech ניתן למצואכאן. להלן קטע:

מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) קיבל את יישום רישיון הביולוגיה המשלימה של Genentech (sBLA) והעניק סקירה של Priority Review לשימוש ב- Rituxan® (rituximab) לטיפול ב- pemphigus vulgaris (PV). בשנה שעברה, ה- FDA העניק פריצת דרך תרפיה ייעוד ו יתום סמים ייעוד Rituxan לטיפול PV.

"אנו מחויבים לפתח תרופות למחלות נדירות עם אפשרויות טיפול מוגבלות, כגון פמפיגוס וולגאריס", אמרה סנדרה הורנינג, MD, קצין הרפואה הראשי וראש פיתוח מוצרים גלובלי. "אנו מצפים להמשיך לעבוד עם ה- FDA בתקווה לספק לחולים עם טיפול חדש עבור מחלה חמורה זו עלולה לסכן את החיים."

הגשת ה- sBLA מבוססת על נתונים ממחקר אקראי שנתמך על ידי Roche שנערך בצרפת, אשר העריך את Rituxan ובנוסף טיפול משפר של טיפול במינון נמוך של Corticosteroid במינון נמוך בהשוואה למינון סטנדרטי של CS לבד כטיפול קו ראשון בחולים עם שאובחנה לאחרונה פמיגוס בינוני עד חמור. תוצאות המחקר מראות כי Rituxan מספק שיפור משמעותי בשיעורי ההפוגה של פמפיגוס וולגאריס וצלילה מוצלחת ו / או הפסקת טיפול תרופתי. תוצאות אלו פורסמו ב Lancet במרץ 2017. Genentech מנהלת כעת מחקר נוסף שלב III בפוטו-וולט אשר מעריך את Rituxan בתוספת משטר מתחדד של CS בהשוואה ל- Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589).

קרא את ההודעה לעיתונות של Genentech, כולל מידע נוסף והפניות, כאן.

בחודש ינואר 2013 בעלי אובחן עם סרטן הערמונית. למרבה המזל, לאחר הניתוח הוא היה ללא סרטן. אבל במאי 2015 נראה שכל העולם שלנו התהפך כשהוא חזר הביתה עם פצע יוצא דופן מאוד בפיו. מחשש שהסרטן חזר, טוני הלך לרופא המשפחה שלנו ונשלח מיד למנתח אוראלי לביופסיה. הוא קיבל את התוצאות בתוך ימים, אבל ההתפרצות התפשטה כאש בשדה קוצים.

בשנה שעברה היה בעיצוב עד שנה חשובה מאוד. קיבלתי רק תואר אקדמי בעיתונאות והיה מוכן להעביר לאוניברסיטה ארבע שנים בסתיו להמשיך את תואר ראשון שלי על גבי זה, הפכתי 21 בחודש פברואר היה מצפה להתענג על כל הדברים המרגשים בגרות צעירה היה חייב להציע. זה היה באותו חודש בדיוק שהכל השתנה.

עבודה עבור IPPF כבר משהו שאני מעוניין לעשות במשך כחמש שנים, מאז פמפיגוס vulgaris שלי סוף סוף תחת שליטה. ידעתי מהמגע הראשון שלי עם הקרן שמדובר בקבוצה מדהימה של אנשים. אני גאה על האופן שבו הקהילה שלנו מתאחדת ומתאספות זה לזה; זה מדהים איך אנחנו באמת אכפת זה לזה.

כמחנך החולה של IPPF, יש לי הזדמנות נהדרת לטייל ברחבי הארץ לבתי ספר לרפואת שיניים שונים ולתת הרצאות על המסע שלי עם pemphigus vulgaris (PV). זו חוויה מעצימה שיש מאה אנשים להקשיב לסיפור שלי בבת אחת. אבל חשוב גם שהקהל מתייחס אלי. אני אדם, לא רק חולה.

בזמן שאתה רואה רופא עור מיומן אשר מטפל בך על פמפיגוס וולגאריס, פציפיגוס בולוס, פמפיגוס פוליאקוס, רירית פטיגואיד רירית, וכו 'אתה יכול גם לראות רופא השיניים שלך, OB / GYN, פנימי, רופא עיניים או האוזן / האף / הגרון מוּמחֶה.

אנא ודא כי כל הרופאים שלך מודעים למצב שלך וכי יש להם גישה לרופא שלך. חשוב שהם יודעים את התרופות ואת המינון שאתה לוקח עבור כל תרופה.

כל הרופאים שלך צריכים להיות מסוגלים לתקשר אחד עם השני במידת הצורך. להישאר בחושך יעזוב אותך בעמדת נחיתות. כמו כן, אם אתה הולך להיות מתוזמן עבור כל עבודה שיניים הגדולות, לייעץ רופא העור שלך. בהתאם להליך, התרופות שלך עשוי להיות מותאם במשך כמה ימים לפני כמה ימים הבאים כדי למנוע התלקחויות קופצים.

זכור כאשר אתה צריך אותנו אנחנו בפינה שלך!

Pemphigus vulgaris (PV) הוא פרדיגמה של מחלה אוטואימונית המשפיעה על הדבקה בין תאית. המנגנונים המובילים לתאי תאים (acantholysis) הם בעלי השלכות טיפוליות חשובות, והם נמצאים כעת בבדיקה רצינית. החלק הראשון של סקירה זו מתמקד בתצוגה הקלאסית של הפתוגנזה של PV, אשר נשלט על ידי מולקולות הידבקות התא של desmosome, כלומר desmogleins (Dsgs). שיבוט של הגן DSG3, הדור DSG3 לדפוק את עכברי הבידוד של monoclonal נגד Dsg3 IgG סייעו להבהיר את המנגנונים הפתוגניים של PV, אשר תלויים בחלקם על גורלם של מולקולות desmosomal. אלה כוללים הפרעה של הרשת desmosomal ברמה תעתיק, translational, ואינטראקציה, הפעלת קינאז, השפלה מתווך פרוטאז, ו hyper-adhesion. באמצעות מודלים PV, מחקר translational יש בתורו עזר לשפוך אור לתוך המבנה הבסיסי, פונקציה, ואת הדינמיקה של הרכבה של cadherins desmosomal. המאמצים המשולבים של מחקר בסיסי ויישומי הביאו להתקדמות עצומה בהבנת הדבקת האפידרמיס ועזרו להפריך מיתוסים ישנים על התפקיד הייחודי לכאורה של הדסמוגלינים במנגנונים של ניתוק תאים תאיים ב- PV.

מ: http://informahealthcare.com/doi/abs/10.3109/15419061.2013.763799

ישנם מספר מצומצם של דיווחים המציינים את התפקיד של אלוקים אנושי ליקוציט (HLA) אללים בכיתה I ב pemphigus vulgaris. מחקר זה נועד להדגיש את הקשר בין אללים מסוג HLA I עם פמפיגוס וולגאריס באיראן. 50 חולים עם pemphigus vulgaris, שאובחנו על סמך ממצאים קליניים, היסטולוגיים וישירים של אימונופלואורסצנטיות, נכללו במחקר זה. קבוצת הביקורת כללה 50 אנשים בריאים, בני גיל ומין. HLA הקלדה של Class I (A, B ו- C אללים) בוצעה באמצעות תגובת שרשרת פולימראז מבוסס על שיטת רצף ספציפיות רצף. מחקר זה הראה את התדירות הגבוהה יותר של HLA-B * 44: 02עמ '= 0.007), -C * 04: 01 (עמ '< 0.001), -C * 15: 02 (עמ '< 0.001) ו- C * 16: 01 (עמ '= 0.027) בקבוצת המטופלים, בהשוואה לבקרות, בעוד שתדירות HLA-C * 06: 02 (XNUMX)עמ '< 0.001) ו- C * 18: 01 (עמ '= 0.008) בחולים עם pemphigus vulgaris היה נמוך משמעותית מאשר בקרות. לגבי אי-שיווי המשקל בין אללים מסוג HLA I, ה- HLA-A * 03: 01, -B * 51: 01, C * 16: 02 הפלוטיפ (4 לעומת 0%עמ '= 0.04, X-26, X-01, X-38: 12 הפלוטיפ (03 לעומת 0%, 6)עמ '= 0.01) הוא הציע להיות גורם מגן. לסיכום, מוצע כי HLA-B * 44: 02, X * 04: 01, C * 15: אללים 02 ו- HLA-A * 03: 01, -B * 51: 01, C * 16: 02, 06: 02: אלמוגים 18 ו- HLA-A * 01: 26, -B * 01, C * 38: XNXX haplotype עשוי להיחשב אללים מגן.

המאמר המלא זמין כאן:http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/1346-8138.12071/abstract;jsessionid=B90D811159F2CE1C4C357306A37A9D15.d04t04