תג ארכיון: NIH

איימי ס. פיין, MD, PhD, ו Nicola J. מייסון, BVetMed, PhD

איימי ס. פיין, MD, PhD, ו Nicola J. מייסון, BVetMed, PhD

פרס מחקר טרנספורמטיבי יתמוך במחקר פמפיגוס נוסף

ניקולא ג 'יי מייסון, BVetMed, דוקטורט, פרופסור לרפואה ופאתוביולוגיה בבית הספר לרפואה וטרינרית באוניברסיטת פנסילבניה, איימי ס. פיין, MD, Ph.D, אלברט מ. קליגמן פרופסור חבר בדרמטולוגיה בבית הספר פרלמן של רפואה באוניברסיטת פנסילבניה, קיבלו את פרס היוקרתי NIH מנהל מחקר פרס טרנספורמטיבי. הפרס הוא חלק מהקרן המשותפת של הקרן המשותפת של NIH, High-Reward Research, שהוקמה כדי להאיץ את קצב התגליות הביו-רפואיות על ידי תמיכה מדענים יצירתיים במיוחד עם מחקר חדשני מאוד.

אוטואימוניות מתרחשת כאשר המערכת החיסונית של הגוף תוקפת בטעות רקמות רגילות, ובכך גורמת למחלות כגון דלקת מפרקים שגרונית, זאבת מערכתית, וסוג 1 סוכרת. על פי המרכז לחקר מחלות אוטואימוניות בג'ון הופקינס, לפחות עשרה מיליון אמריקאים סובלים משמונים מחלות של יותר מ -80 נגרמות על ידי אוטואימוניות. תחת המענק, מייסון ופיין מחפשים להעריך גישת טיפול מהונדס גנטית המבוססת על תא לטיפול בבעלי חיים עם מחלת עור אוטואימונית טבעית הידועה בשם פמפיגוס. כלבים הם אחד המינים האחרים המעטים לפתח פמפיגוס באופן טבעי והמצב משקף פמפיגוס אצל מטופלים אנושיים. הערכת גישה זו לטיפול בכלבי מחמד עם מחלה מתישה זו עלולה להוביל בסופו של דבר לטיפולים פורצי דרך עבור בני אדם.

"הטיפול המוצלח באוטואימוניות אצל הכלב המשפחתי תוך שימוש בגישה ייחודית זו לא יהיה רק ​​פריצת דרך ברפואה וטרינרית", אומר מייסון, "אבל יכול גם לשנות את הדרך שבה מטופלים מחלות אוטואימוניות בבני אדם. אנו מאמינים כי עבודה זו עשויה להקל על התרגום של immunotherapies הסלולר עבור מגוון רחב של מחלות הכלב האנושי, כולל אוטואימוניות, דחייה להשתלות, מחלות זיהומיות וסרטן.

מייסון ופיין ימשיכו להתמקד בטכנולוגיית החיסון החיסוני של תאי גזע מסוג C (T) (CART) של תאי גזע עצביים (CHA), ויכולים לגרום להפוגה מתמשכת של מחלת נוגדנים.

"המחקר שלנו על טיפול חיסוני ב- CAART אצל כלבים נלווים עם מחלה אוטואימונית באופן טבעי יהיה סינרגיסטי עם המאמצים שלנו לפתח טיפולים אנושיים דומים", אמר פיין. "על ידי השוואת האופן שבו אלה immunotherapies הסלולר מורכבים עבודה בכלבים לעומת בני אדם, נוכל להבין טוב יותר איך מהנדס ולספק טיפולים אלה כדי לרפא מחלות פוטנציאליים."

מייסון, אשר הרוויח אותה BVetMed מאוניברסיטת לונדון, ואת הדוקטורט שלה מאוניברסיטת פנסילבניה, הוא רופא מוסמך וטרינרי פנימי וטרינרי. במשך עשר השנים האחרונות, היא מעורבת באופן פעיל בהערכת תגובות החיסונים של טיפולים המבוססים על מערכת החיסון בכלבים שבבעלות לקוחות הסובלים מלימפומה, אוסטאוסרקומה והמינגיוסרקומה. מעבדת המחקר של מייסון מפתחת כיום טיפולי Car-T Cell עבור כלבים עם לימפומה של תאי B, והיא משמשת כחוקרת PI וחוקר מוביל בניסוי הקליני הראשון המעריך טיפולים מסוג Car-T Cell בכלבים.

קרא את ההודעה לעיתונות מלאה ב PennVet.

פמפיגוס ופמיגואיד,

בית הנבחרים צפוי להצביע על HR 6, המאה 21st תרופות מרפא, שבוע של יוני 15th. ה- IPPF דוחק בקהילת המטופלים שלנו להראות את תמיכתה המאוחדת בחקיקה מכריעה זו על ידי פנייה לנציג שלכם היום ולבקש מהם חסות משותפת HR 6, את המאה 21st תרופות מרפא.

הצעת חוק זו כוללת הוראות רבות שיכולים לטובת הקהילה שלנו ואת הקהילה מחלה נדירה כמו כולל:

  • מיליארדים במימון המכון הלאומי לבריאות (NIH)
  • מאות מיליוני דולרים במימון חדש עבור המזון והתרופות (ה- FDA)
  • אפשרות פעולה פתוחה, המכיל תמריצים שיכולים להכפיל את מספר הטיפולים במחלות נדירות
  • אפשרות CURE לפעול, המחייבת חברות לפרסם מדיניות גישה מורחבת
  • פיתוח תרופתי ממוקד בחולה
  • זה קל. אל תחכו! עבור לקישור זה כדי להשמיע את קולך: http://www.congressweb.com/KAKI/39

עבור אלה שאינם מכירים התראה פעולה הנה כמה הוראות פשוטות:
1. לחץ על הקישור לעיל
2. מלא את כתובת הרחוב שלך & מיקוד ולחץ על "לנקוט פעולה"
3. מלא את שאר הפרטים האישיים שלך ואת ההודעה האישית (אופציונלי) על מה תרופות 21st המאה אומר לך
4. בדוק את ההודעה ולחץ על "שלח"

לקבלת מידע נוסף על תרופות 21st המאה אתה יכול ללכת אל: http://energycommerce.house.gov/cures

לשאלות או אם אתם מעוניינים להיות מעורבים תמיכה עבור פמפיגוס & pemphigoid הקהילה, אנא צור קשר עם מארק ייל marc@pemphigus.org

מאמר זה פורסם במקור בכתובת http://www.medscape.com/viewarticle/840206

הארגון הלאומי להפרעות נדירות
חשיבותה של מערכת החינוך הנדיר
סופיה א. ווקר

פברואר 25, 2015

לאחרונה פרופסור חכם אמר בכיתה שלי כי אנחנו אנשי מקצוע רפואיים הם האנשים החזקים ביותר בעולם. ואכן, יש לנו את היכולת לפגוש אנשים פגיעים ביותר שלהם, לפעמים ביום הגרוע ביותר של חייהם, ולעזור להם. "המקצוע הזה", הוא אמר לנו, "הוא זכות שכזאת, שלעולם אסור לנו להחמיץ את ההזדמנות לפחות לעשות משהו טוב לכל מטופל". במהלך השבועות האחרונים, כפי שתכננתי אירועים נדירה במחלה והתחלתי בהכנות כדי להיכנס השנים הקליניות של החינוך הרפואי שלי, אני מוצא את עצמי שוקל את המילים האלה בתדירות גבוהה יותר. עם זאת, בסוף היום, אני תוהה כמה חזק אנחנו, באמת ...

ההתעניינות שלי במחלות נדירות נוצרה במהלך שנת הלימודים האחרונה שלי, כשהתחלתי להתנדב בארגון הלאומי להפרעות נדירות (NORD). הייתי המום לגלות את המכשולים הרבים שחוו חולים עם מחלות נדירות. ברמה הטכנית, כל מחלה המשפיעה על פחות מ 200,000 האמריקאים נחשב נדיר. של יותר מ 7000 מחלות נדירות, רק כ 350 יש טיפולים שאושרו על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקני (ה- FDA). מצאתי כי אנשים עם מחלות אלה, כמעט שני שלישים מהם הם ילדים, להראות אומץ רב והתמדה מול רפיון משמעותי. למרות שתמיד רציתי להיות רופא, זה לא היה עד שהייתי עדה כזה נחישות כדי להתגבר על מחסומים בתחום הבריאות כי גיליתי ההתלהבות שלי לרפואה.

כל הרופאים שואפים לספק טיפול רפואי קשוב עם חמלה רבה ואמפתיה; עם זאת, כמו אנשי מקצוע רפואי, אנחנו חייבים להיות גם המטופלים הכי קול שלנו המטופלים. למרות שעדיין לא הייתי רופא, עדיין רציתי לתרום למאמץ הזה. רציתי לספק פורום עבור כמעט 30 מיליון אמריקאים עם מחלות נדירות שקולות שלהם לעתים קרובות חסר תקדים בקהילה הרפואית, ואני רוצה לחלוק את התשוקה הזאת עם העמיתים שלי. מדי שנה, חברי ואני מארחים אירוע נדיר מחלות מודעות. חולים, סטודנטים, רופאים, וחוקרים באים יחד כדי לחלוק את חוויותיהם ותובנות לגבי מחלות נדירות. אנו שואפים לשפוך אור על חייהם של אנשים אלה בכך שהם מאפשרים להם לחלוק את הסיפורים שלהם, לפעמים בפעם הראשונה.

למרות שתלמידים רבים מניחים שאיננו צריכים לדעת הרבה על מחלות נדירות, משום שאיננו צפויים להיתקל בהן בתרגול שלנו, זה פשוט לא המקרה. למעשה, כל אחד מאיתנו המתכונן לקריירה רפואית יראה חולים עם מחלות נדירות, והמידה בה אנו מתכוננים למציאות זו תקבע את ההשפעה שיש לנו על חייהם של חולים אלו. חולים עם מחלה נדירה מתקשים בכל שלב של הטיפול הרפואי, כולל אבחון, טיפול ושימור איכות החיים. לפעמים, חולים הולכים שנים בלי לקבל את האבחנה הנכונה עבור מצבם. ברגע שהם סוף סוף יש תשובה, לעתים קרובות אין טיפול זמין עבור מצבם. כרופאים לעתיד, עלינו לשאוף לשפר את הסיכויים האלה; הצעד הראשון בעשייה זו כרוך בפיתוח הבנה נלהבת של אוכלוסיית החולים.

ההזדמנויות של סטודנטים לרפואה ללמוד על מחלות נדירות הן עצומות. השגת הבנה בסיסית של איך החוויה של מחלת נדיר שונה מחלת נפוצה יותר היא חיונית באותה מידה. המכונים הלאומיים לבריאות (NIH) יש מידע רב הקשור למחלות נדירות באתר האינטרנט שלה, ואת אתר NORD מספק סקירות וקישורים ליותר מארגוני החולה 200 המספקים מידע מצוין על מחלות נדירות ספציפיות. סטודנטים יכולים גם לבקש חינם סטודנט NORD סטודנט על ידי כתיבה bhollister@rarediseases.org. ברגע שאתה נרשם, אתה מקבל eews חדשות חודשי רבעוני שתוכנן במיוחד עבור סטודנטים תכנון קריירה הבריאות. אם אתם משתתפים בכנס השנתי של האגודה האמריקנית לרפואה של הרפואה בוושינגטון, בפברואר, 27 ו- 28, בואו לתא ה- NORD באולם התערוכות שבו חולים במחלות נדירות יחלקו את סיפוריהם.

עם כל הדובר אני מקשיב לאירוע במחלות נדירות, עם כל אדם חדש שאני פוגש, אני מתמלא שוב בגאווה עצומה, שמאמצינו, אם כי במידה מועטה, עשו משהו טוב. שלא כמו אנשים רבים המעורבים במאמצי הסברה בתחום זה, כשהתחלתי את העבודה הזאת, לא היה לי קשר אישי למחלות נדירות. עם זאת, לאחר שנים של להכיר אנשים שחוו את המאבקים האלה, אני יכול לומר כי עכשיו יש לי כמה. למעשה, זהו הזיכרון של האנשים שפגשתי ואת הסיפוק שתרמתי להעלאת המודעות שהנחתה את תחומי העניין שלי, שימשה השפעה בהחלטות רבות, ובסופו של דבר הייתה המוטיבציה המניעה בהשגת שאיפותי. עם כל צעד אני לוקח לנוע קדימה בקריירה שלי, מחלות נדירות בא איתי ועם ימשיך לעשות זאת.

התשוקה שלי למחלות נדירות היתה אולי ההיבט החשוב ביותר שמגדיר אותי ועשה אותי מי שאני. זה נתן לי כיוון, הפך אותי למנהיג, ומכינה אותי ללא הרף להיות אחד מאותם רופאים שיעשו משהו טוב. כמה שנים לפני, אחד המרצים שלי לתואר הראשון שאל אותי, "האם אתה כי הבחורה מחלות נדירות?" הוא המשיך ואמר כי סטודנט אשר קיבלה השראה לחקור מחלות נדירות לאחר השתתפות באירוע שלי, התקרב אליו עם עניין עובד במעבדה שלו. זו הסיבה שאני מעלה את המודעות למחלות נדירות. אם רק אדם אחד כל שנה הופך השראה, זה עלול בסופו של דבר לעשות את כל ההבדל בעולם. מתברר שבסופו של דבר, כולנו חזקים יחד. אחרי הכל, על פי המוטו של נורד: "לבד אנחנו נדיר. יחד אנחנו חזקים "