תג ארכיון: פרקליטות

יום מחלה נדיר הוא יום של אחדות עבורנו חולים עם מחלות נדירות. אני לא יכול לדבר בשבילך, אבל הרגשתי בודד מאוד ומבודד כאשר גיליתי שיש לי פמפיגוס vulgaris. ואז מצאתי קהילה ב- IPPF. זה היה מנחם מאוד לדעת שיש שם אחרים שעברו את מה שאני חי. עכשיו תארו לעצמכם להיות עם מאות אחרים שיש להם מגוון רחב של מחלות נדירות.

למרות שיש זעזוע ציבורי עצום על העלות של תרופות מרשם, יש כבר מעט דיון ציבורי על הצורך בחדשנות עבור חולים שעדיין אין להם טיפול יעיל. ההערכה היא כי 1 ב 10 האמריקאים סובלים ממחלה נדירה, ורק 5% של מחלות נדירות יש טיפול אושרה על ידי מינהל המזון והתרופות (FDA).

בנוסף לבקשתנו הכללית למימון NIH, הדגשתי את החשיבות של מחקר חדשני על מחלות נדירות והדגשתי על משמעותו של החוק הפתוח, הממריץ את חברות התרופות להפוך את הטיפולים לזמינים ללא תווית.

כאשר שיתפנו את הסיפורים שלנו בשם כל קהילת P / P, יכולתי לראות שרבים ממשרדי המחוקקים שביקרנו החלו להבין את הדילמה. עם זאת, היה ברור כי בעיה זו ייקח מאמץ על ידי הקהילה כולה P / P עבור הקולות שלנו להישמע.

מטרתה של ההטפה בוושינגטון היא להפיץ את המודעות ולדאוג לחקיקה חיובית שתשפיע על כל קהילת ה- IPPF. בשבוע נדיר במחלות בגבעת הקפיטול 2016, היו לנו תומכי 7 מקהילת IPPF.

יום שני, פברואר 29, 2016, היה "יום הקפיצה", היום הנדיר ביותר של השנה. אבל עבור הקהילה מחלה נדירה, זה היה הרבה, הרבה יותר: זה היה יום המחלות נדיר הבינלאומי.

בחודש נובמבר 2014, השתמשתי תרופה כימותרפית Rituxan מחוץ תווית עבור המחלה הנדירה שלי, החיסונית תרומבוציטופניה (ITP). ההחלטה התקבלה לאחר שיקול זהיר של כל התוצאות האפשריות. הייתי נואש להקלה מאז ITP גורם לדימום פנימי זה יכול להיות קטלני. מחשבה זו נשארה בחלק האחורי של המוח שלי כמו צפיתי טסיות שלי טיפה ואת הדימום שלי פרקים להגדיל בחומרה.

ביום האחרון של פברואר מיליוני אנשים ברחבי העולם יהיה לצפות יום מחלה נדירה. קבל מעורבות על ידי ביקור בארה"ב (www.rarediseaseday.us) או העולמי (www.rarediseaseday.org) נדיר יום מחלה באתר לפני פברואר 29 כדי ללמוד על האירועים באזור שלך ומה אתה יכול לעשות.

התיקון הראשון לחוקת ארצות הברית מבטיח את זכותם של כל האזרחים לתקשר עם נבחריהם. אז אולי אתה שואל את עצמך, "האם נציג הקונגרס שלי באמת אכפת מה אני חושב"? ובכן, התשובה היא כן!