ארכיון קטגוריה: גיליון 72 - אביב 2013

שנה לפני שהלכתי לפגישת ה- 2012 המפוארת של ה- IPPF בבוסטון, לא היה לי עניין להתאסף לסוף שבוע עם רופאים, חוקרים, מאמני בריאות עמיתים וחברים אחרים. מה זה יכול לעשות?

מאז שאובחנו עם PV בדצמבר 2010, הייתי תחת טיפול של רופא עור נהדר. בעוד האבחון הראשוני הפחיד אותי, הייתי מספיק לקרוא באינטרנט כדי להרגיש די הודיע. אני סופר, לא מדען, ולמען האמת, כל הדברים האלה על חלבונים ותאי B זירזלו את מוחי. האם באמת הייתי צריך להבין מה קורה בגופי? הרופא שלי עשה, וזה היה מספיק טוב.

כל מה שרציתי זה ללכת על החיים שלי בלי הפצעים המגעילים האלה. אז לקחתי את התרופה, הלכתי למעבדות וחיכיתי שהמצב שלי יתבהר.
רק זה לא התבהר.
התלקחתי - רע. ללא שם: ברור היה קורה יותר מאשר הבנתי. הגיע הזמן לקבל את העובדה שיש לי מחלה כרונית, כזו שעדיין נמצאת בשלבים המוקדמים של התפרקות מדענים. אם הייתי הולך ללמוד איך לחיות עם פמפיגוס לאורך זמן, הייתי צריך את הכלים הסטנדרטיים:

• ידע בסיסי על מערכת החיסון כדי לתקשר עם הרופא שלי טוב יותר
• קשר לקהילה הרפואית כדי להתחיל להבין מה חוקרים כבר יודעים ומקום המחקר הנוכחי
• חוויות משותפות עם אחרים כדי להבין טוב יותר כיצד דיאטה, שינה, ולחץ משפיעים עלי
• קהילה לתמיכה מתמשכת
ההודעה על הפגישה בבוסטון הבטיחה את כל זה ולכן חתמתי את עצמי. בתי, זואי, ליוותה אותי. עם רקע של המדע, זואי לא רק היה גדול חברה ותמיכה אבל תירגם את החומר הביולוגי המולקולרי. שימושי!

כפי שבדקנו עבור סוף השבוע, קיבלנו בחום על ידי צוות IPPF. קבלת הפנים של יום שישי בערב היתה ערבוב נעים של חולים, בני משפחה ורופאים בסביבה המתאימה ליצירת חברים חדשים ולהכיר כמה ממציאי סוף השבוע בסביבה מקרית.
הסדנאות של יום שבת כיסו את מכלול הנושאים הקשורים לפמפיגוס ופמפיגואיד, לאבחנות שלהם ולבחירות הרופאים בעת קביעת משטרי הטיפול. השיחה החביבה עלי היתה זו שהובילה על ידי חלוץ ד"ר סם מושלה על "פמפיגוס לפני פרדניזון." הוא תיאר אמבטיות עמילן תירס וטיפל בנגזרות ארסן שנקראה קרבוסון. האזנה לו, הכבידה והמורכבות של המחלה פגעו בבית.

היו הרבה דיבורים על Rituximab, תרופה מסוג B-Target, אשר סימנה שינוי של ממש בטיפול בפמפיגוס. זה היה רלוונטי במיוחד עבורי, כפי שעברו זה עתה טיפול Rituxan ™. באחת מקבוצות הפריצה הקטנות יותר, למדתי על עבודתו של ד"ר אנמשי סינה בגנטיקה. במחקר אחר, ד"ר ויקי נונאן, רופא שיניים, נתן לנו עצות רבות על היגיינת הפה.

אחד החלקים הטובים ביותר בסוף השבוע היה ליצור חברים חדשים. זואי ואני ישבנו עם אישה מקנדה ובתה בארוחת ערב חגיגית של שבת, והיתה לנו תקופה נפלאה לחלוק את חיינו ורבים צוחקים.
אה, ואת האוכל טעים הנדיבות של נותני החסות האירוע היה מעבר להשוואה!
מה טוב סוף שבוע עם IPPF לעשות? זה יכול לחנך, לבדר, ולעורר השראה. זה יכול להביא לחיים את האמת של המוטו IPPF, "תקווה משותפת, קשר נדיר". בקיצור, סוף שבוע יכול לעשות הרבה טוב!
אני אחזור שוב השנה בסן פרנסיסקו. אני מקווה לראות אותך שם.

יולי 10, 2012 - אני זוכר את התאריך הזה במשך שנים רבות, מהדהד עם המילים, "יש לך פמפיגוס vulgaris." זה לא אומר לי כלום. עשיתי חיפוש באינטרנט היה המום. הוא נראה קודר. לא יכולתי להאמין שזה קורה!

לא הייתי מסוגל לאכול דיאטה נורמלית אזורים גדולים של הפה שלי, הגרון, ואת האף הפך מושפע. אני קלרניתן מקצועי אז זה היה חדשות רעות. היועץ שלי, מודע להשפעה, הגביר את הטיפול מפיו לשטיפה סיסטמית. הסיכוי לרמות גבוהות של סמים חזקים מילא אותי אימה.

מצאתי את דף האינטרנט של IPPF ופנה למאמן בריאות עמיתים. עד מהרה יצרתי קשר עם שרון היקי. היא הקשיבה בסבלנות לסיפור שלי, שלחה מידע המתאר אפשרויות טיפול שונות. זה היה מרגיע מאוד כאשר רופא העור שלי הציע תוכנית דומה. זה היה מרגיע עוד יותר כששרון סיפר לי שהיועץ שלי, ד"ר ריצ'רד גרובס בבית החולים גאי, בלונדון, מכובד מאוד בתחום המחלות האימבונווליות.

הטיפול הגיע בדיוק בזמן שהמחלה שלי התקדמה בעוצמה ובהיקף. נגעים צצו על גבי וקרקפת. הפצעים בפה שלי היו מציקים וכואבים, ובמשך זמן מה כמעט לא הפסיקו את הקריירה שלי ואת המקצוע שלי. מצאתי את הימים הראשונים של התרופה, כמעט גרועה מן המחלה עצמה. עכשיו, כמה חודשים לתוך הטיפול, אני רואה את היתרונות! אני יכול לאכול מגוון רחב יותר של מזון שוב ולאחרונה נתן הקונצרט הראשון שלי ... כאב חינם!

IPPF עמיתים מאמן בריאות התוכנית הייתה נפלאה! במשך זמן מה הרגשתי שאין לי עתיד מוכר. עם זאת, שרון היה איתי כל הדרך, מציע הרגעה ומידע. השמחה העצומה שלה והתלהבות לחיים היתה עידוד גדול ועזרה לי להגיע מעבר לנקודה זו. שרון הכניס את כל זה לפרספקטיבה ואני הצלחתי לקבל את חומרת המחלה תוך כדי למידה לא לתת לה לשלוט לחלוטין בחיי.

נדהמתי כששרון הכריז שהיא מגיעה לאנגליה ושעלינו להיפגש. מעולם לא פגשתי מישהו עם פמפיגוס. שרון נהנה ממוסיקה, ולכן ערכנו שירות של אדוונט בקתדרלת סנט פול בלונדון, שם אני מלמדת קלרינט, סקסופון ומקליט. השירות היה יפה ודרמטי עם שירת המקהלה להפליא. המסע מחושך לאור (המיוצג על ידי הטלת הקתדרלה לתוך החשיכה) הוא סמל רב עוצמה של תקווה. היה זה תענוג כה רב להציג את שרון, את משפחתה ואת ידידה בפני האב מיכאל, כומר בית הספר. זה הביא שני חלקים של החיים שלי בצורה בלתי צפויה ומאושרת.
יש לי מזל במובנים רבים. אני אובחן במהירות; יש מחלה קלה כי הוא איטי כדי התקדמות; קבלת טיפול של רופא עור מסוגל מאוד; וריפוי טוב. אני מתחיל להסתכל מעבר לפמפיגוס לחיים מאוזנים יותר. תחושה זו של איזון ורוגע באה מנדיבותם של אנשים אחרים עם המחלה. סירי לאו של רשת פמפיגוס וולגאריס, ואנשים אדיבים רבים בדף הפמפיגוס וולגאריס אשר היו תמיכתם המתמדת. אתר IPPF סיפק לי מקור מידע מהימן. תוכנית "איפ"פ" - ושרון - הביאו לתחושת ביטחון בחזרה לחיי. אני כל כך שמחה שהייתה לי הזדמנות לפגוש את שרון באופן אישי כדי להגיד תודה!

לפני כמה שבועות, היתה לי הזדמנות לראיין את ד"ר אן פריזר (ארה"ב FDA Office של תרופות חדשות, נדיר מחלות התוכנית) וד"ר Gayatri Rao (ארה"ב FDA Office of Orphan Products Development). דיברנו על התפקיד של המחלקות שלהם, פיתוח סמים יתומים, repurposing סמים, ומה IPPF וחברינו יכולים לעשות כדי לעזור.

BADRI RENGARAJAN: אתה עובד במשרד ה- FDA של פיתוח מוצרים יתום. מהו המנדט של המשרד, ומה הקשר שלו עם שאר ה- FDA?

ה- FDA: המשרד נוצר על פני 30 שנים. באותו זמן, היה מעט מאוד להתמקד בפיתוח מוצרים עבור מחלות נדירות. המשימה העיקרית של המשרד היא לקדם את הפיתוח של מוצרים עבור מחלות נדירות. לפני המעבר של חוק התרופות ליתום, לחברות לא היו מספיק תמריצים לפיתוח מוצרים עבור מרחב המחלה הנדיר. The Orphan Drug Act נוצר כדי לספק תמריצים אלה, כולל ייעוד תוכנית מענקים. המשרד שלנו מנהל את התוכניות הללו. איננו נמצאים בחטיבות הסקירה של ה- FDA, אשר בודקות את יישומי השיווק [כלומר, בקשות המבקשות אישור לשווק סם], אך אנו עובדים בצמוד אליהם.
ה- FDA: אנחנו מתמודדים עם חברות בשלב מוקדם. אנו בודקים מוצרים למטרות ייעוד יתומים. יש תוכנית ייעוד ייעודי עבור התקנים. יש לנו גם שתי תוכניות מענקים כדי לעורר מחקר עבור מחלות נדירות ופדיאטריה - תוכנית מענקי יתום ואת תוכנית מענקים ילדים תוכנית מענקים. מחלות נדירות הפכו למוקד פנימי וחיצוני, ולכן, בנוסף לניהול תוכניות הייעוד והמענקים, אנו משמשים גם כפונקציה בין כל חלקי הסוכנות השונים. אנו מעודדים שיתוף פעולה.

ה- FDA: בנוסף, אנחנו לעתים קרובות התחנה הראשונה עבור חולים עם מחלות נדירות.

BR: נראה שחוכמה שכיחה שחברות התרופות אינן מפתחות תרופות ליתומים או למחלות נדירות, שכן הזדמנות ההכנסות אינה אטרקטיבית (בשל שוק קטן)? האם החוכמה הרווחת נכונה? למה או למה לא?
ה- FDA: חוכמה זו התפתחה עם הזמן. כאשר חוק הסמים יתום הועבר בתחילה, זה היה המקרה. גם אחרי שהחוק עבר בתחילה, לא ראינו הרבה ייעוד. אבל זה השתנה עם הזמן.

עלויות המשפט עולה, והבלעדיות היא תמריץ טוב. בימים אלה חברות בדרך כלל לראות החזר על ההשקעה שלהם. אזור המחלה הנדיר הופך למרחב אטרקטיבי יותר - לא רק לחברות ביוטכנולוגיה קטנות, אלא גם לחברות תרופות גדולות.
BR: איך ה- FDA עשה את זה יותר קל או אטרקטיבי יותר עבור חברות תרופות לפתח מוצרים יתומים / מחלות נדירות?

ה- FDA: עם ייעוד יתום, חברה מקבל זיכוי מס עבור עלויות הניסוי הקליני (עד 50%). אם המוצר שלך הוא הראשון להיות מאושר עבור אינדיקציה מסוימת מחלה נדירה [כלומר, שימוש מורשה], אתה מקבל 7 שנים של בלעדיות שיווקית.

rphan ייעוד גם מקבל לך ויתור על דמי המשתמש של ה- FDA ($ 1.9M), אשר תשלום חברות אשר להגיש בקשה שיווק ל- FDA חייב בדרך כלל לשלם.

BR: כיצד שונים דרישות האישור של תרופות יתום?
ה- FDA: על מנת לקבל אישור בארה"ב, על כל התרופות להוכיח ראיות משמעותיות ליעילות ולביטחון, הנעשות בדרך כלל על-ידי ביצוע של ניסוי קליני אחד הולם ומבוקר היטב. אין דרישה שכל התרופות יעברו את שלב 1, שלב 2, ושני ניסויים שלב PhNXX. זה בדרך כלל המקרה של מחלות נפוצות, אבל כל תוכנית פיתוח שונה, ויש גמישות רבה הראו עבור תוכניות פיתוח מחלות נדירות. ה- FDA יכול לממש גמישות ושיקול דעת מדעי. חשוב לעבוד בשיתוף פעולה הדוק עם ה- FDA כדי לדון בתכנון של תוכניות פיתוח קליני עבור מחלות נדירות, כי הם מסוגלים להוכיח הוכחות ניכרות של יעילות ובטיחות.

ה- FDA: רוב התרופות הוותיקות (כשני שלישים) מאושרות על סמך ניסוי קליני מתאים ומבוקר היטב ומידע תומך. מה מהווה עדות משמעותית של יעילות ובטיחות יהיה תלוי מה ידוע על המחלה ועל האוכלוסייה למד, התרופה, ועוד כמה גורמים.
BR: האם יש אפילו דרישות קפדניות פחות עבור תרופות שמטרתן מחלות יתומות אולטרה?

ה- FDA: אין מונח רשמי של "יתומים אולטרה" מחלות. כולם נדירים (ידועים גם יתומים) מחלות. בארצות הברית, מחלה יתומה מוגדרת על פי חוק כבעלת שכיחות של פחות מ- 200,000 בארה"ב. רוב המחלות הנדירות הן שכיחות נמוכה (חולים 10,000-20,000 או פחות). המוצרים המאושרים ביותר הם עבור מחלות שכיחות נמוכה.

BR: האם הדרישות לתרופות יתומות / נדירות זהות במדינות אחרות? (למשל, אירופה ויפן) אם לא, מה הם ההבדלים העיקריים?
ה- FDA: זה מחוץ לסמכות שלנו. הדרישות הרגולטוריות אינן מתואמות לחלוטין. ברוב המקרים, ה- FDA וסוכנויות רגולטוריות אחרות (ICH), כגון ארגון התרופות האירופאיות (EMA), מסכימות על החלטות אישור עבור יישומי סמים יתומים ותיאומים יתומים. תוכניות רבות הן רב לאומיות ואנו משתפים פעולה לא מעט עם רשויות במדינות אחרות.

BR: מנקודת מבט רגולטורית, האם כל יתומים / מחלות נדירות זהה? אם לא, מה הן הקטגוריות השונות?

ה- FDA: יש 7,000 מחלות נדירות. הם משפיעים על קבוצות גיל שונות, יש סימפטומים משתנים מאוד, התערוכה חומרת מחלות שונות, וכו 'אנחנו מדברים על מחלות נדירות כמו שהם מונוליטי, אבל הם מגוונים מאוד. כאשר חושבים על ייעוד יתום, הבנת המחלה חשובה מאוד (למשל, האם זו מחלה אחת או שתי מחלות)? אנחנו אפילו נותנים ייעוד יתום עבור תת קבוצות של מחלות נפוצות.
ה- FDA: עם מחלות נדירות, יש הזדמנות מוגבלת ללמוד אז אתה צריך להבין מה אפשרי, אבל גורמים אחרים על המחלה, התרופה, ואת ההשפעות הצפויות של התערבות הם חשובים מאוד. העקרונות הכלליים של המחקר הקליני עדיין חלים.
ה- FDA: מועמדים למוצר שמגיעים ל- FDA לבדיקה מנותבים על ידי מחלה או אזור טיפולי לבדיקות הסקירה. לדוגמה, תרופה למחלות עור תהיה בדרך כלל נסקרת על ידי האגף של דרמטולוגיה ומוצרים דנטליים (DDDP).

BR: האם פמפיגוס ופמפיגואיד שונים ממחלות יתומות אחרות מנקודת מבט רגולטורית?
ה- FDA: חיפשנו באתר הייעוד שלנו יתום. לא ראינו הרבה תיאורים יתומים לפמפיגוס. בסופו של דבר, אותם עקרונות רגולטוריים, מדעיים וקליניים בסיסיים יחולו על פיתוח תרופות לפמפיגוס כמו גם למחלות אחרות; עם זאת, השיקולים הספציפיים לפיתוח קליני של תרופה לפמפיגוס יש לדון עם מחלקת הביקורת.
BR: במחלות אולטרה-יתומות כמו פמפיגוס ופמפיגואיד, מה קורה אם אין מספיק חולים להירשם למשפט? לדוגמה, אנשים עשויים להיות שבריריים מדי להשתתף במשפט, או שהם לא יכולים לחיות קרוב מספיק לאתר ניסוי קליני כגון מרכז רפואי אקדמי.

ה- FDA: רוב המחלות הללו הן שכיחות נמוכה. רוב המחלות הנדירות הן הפרעות חמורות, ולרבים יש חולים חולים מאוד ופגיעים מבחינה רפואית. כאן נכנס מושג הגמישות. יש גיוון רב בגישות לפיתוח תרופות למחלות נדירות. לדוגמה, בשני שלישים מהמצבים, רק אחד מתאים ומבוקרת היטב (A & WC) ניסוי או אחר תכנון שאינו מסורתי נעשה. לעומת זאת, עבור רוב המחלות הנפוצות, שני ניסויים A & WC נעשים בדרך כלל. במקרים חריגים עבור מחלות מסוימות, סדרת מקרים מוגשת. יש דוגמה של תוכנית פיתוח תרופות שבו מחקר קליני של 8 אנשים תמכו באישור של תרופה. הדבר החשוב הוא לשתף פעולה ולדבר עם ה- FDA מוקדם להגיע עיצוב המשפט טוב. דרך זאת, אנו יכולים לעתים קרובות להיות מוצלח למדי.

BR: ה- FDA מאשר תרופות לשימוש מסוים או "אינדיקציות". עם זאת, רופאים יכולים לרשום תרופות לשימושים שאינם מאושרים. לדוגמה, Rituximab מאושר למספר שימושים (למשל, דלקת מפרקים שגרונית, סוגים מסוימים של לימפומה), אך לא עבור פמפיגוס, אך ישנם רופאים המשתמשים בו לטיפול בפמפיגוס. איך זה אפשרי?

ה- FDA: תרופות נקבעות על ידי מתרגלים את התווית כל הזמן. בחירת התרופות כפופה לתרגול הרפואה. ה- FDA אינו מסדיר את הפעילות הקלינית. בהתבסס על מה שהרופא יודע על המטופל, הוא או היא עושים את מה שטובתו של המטופל.

ה- FDA: אם לתרופה יש תווית או תווית, יש השלכות על החזר.

BR: אם Rituximab ™ נחקרו בניסוי פמפיגוס, האם היה זה מסלול מהיר יותר עבור אישור לשימוש בפמפיגוס?

ה- FDA: זו שאלה מורכבת. אתה מחדש purposing התרופה. אם יש לך תרופה חדשה ללא שימוש מוקדם בבני אדם, יש לך נתיב ארוך עם toxicology ועבודה פרה קלינית אחרים שצריך לעשות. עם תרופה repurposed, ייתכן שכבר יש את העבודה המוקדמת הושלמה. לאחר מכן תוכל לקפוץ ימינה בשלב 2 ו שלב 3, אבל זה תלוי בנסיבות. יש ליצור קשר עם חטיבת ה- FDA הרלוונטית כדי לדון בתכנון המשפט. אם Rituximab נחקרו בפמפיגוס או פמפיגואיד, הוא עשוי להיות זכאי לייעוד סמים יתום וכל התמריצים, כולל בלעדיות.

BR: שימוש מחוץ תווית אפשרי, מה יהיה התועלת של ניסוי של תרופה מאושרת כבר אינדיקציה מחלה חדשה כמו פמפיגוס?
FDA: אם בכוונתכם למדוד את התוצאות בקבוצה של אנשים (לעומת פשוט לרשום את התרופה לחולים בודדים), היא הופכת להיות יותר ממצב מחקר, ועליך לשקול לבצע זאת במסגרת יישום תרופתי חדש, אשר מהווה סוג של אישור לביצוע עבודת מחקר.
BR: מה יכולים ארגונים סבלניים לתמוך ולהאיץ את התפתחות התרופות?
ה- FDA: אתה יכול לעשות הרבה. עבור מחלות נדירות, אחת הבעיות הגדולות ביותר היא שחולים מפוזרים בדלילות. זה יכול להיות קשה להירשם ניסויים. תיאור ההיסטוריה הטבעית חשוב מאוד, וארגוני החולה יכולים לעזור כאן. כמו כן, רופאים רבים לא יכולים להיות מאומנים לטיפול בחולים עם מחלה זו. קבוצות חולים יכולות להתחיל ברישומים (עם סוג של מחלה, מיקום גיאוגרפי וכו '). ארגונים מסוימים יזמו מרכזי טיפול - כך שאם הטיפול יהיה זמין, הם יהיו המומחיות ואת שיטות העבודה המומלצות הממוקם באתר אחד.

BR: האם יש שלב מסוים בתהליך פיתוח התרופות ותהליכי הרגולציה שבהם ארגונים חולים יכולים להיות בעלי השפעה רבה ביותר?

ה- FDA: כל השלבים. בשלב מוקדם, מנסה להקים מרשמי מחקר, מרכזי מצוינות, endpoints קליני הוא מועיל. עם ההרשמה המשפט איטי, ארגוני החולה יכול להסתובב המצב. קבוצות המטופלים יכולים לעזור לכל אורך הדרך.
BR: האם יש משהו שקבוצת תמיכה של המטופל יכולה לעשות כדי לסייע לסקירה של ה- FDA?
ה- FDA: ה- FDA יש תוכנית נציג החולה. באמצעות תוכנית זו, המטופלים יכולים לספק נקודת מבט בפגישות הייעוץ של ה- FDA. כמו כן חשוב לשתף פעולה עם נותני החסות [למשל, יצרני תרופות]. הספונסרים עשויים להיות מוכנים לחלוק מידע מהניסויים, בעוד שה- FDA אינו יכול לספק נתונים כאלה.

BR: האם יש מאמצים מסוימים מדיניות סמים יתום לשחק בוושינגטון, כי אנחנו צריכים להיות מודעים?
ה- FDA: קשה לנו להגיב על פעילות החקיקה.

BR: האם יש ארגונים או קבוצות מיוחדים של יתומים / מחלות נדירות שאנו צריכים לשתף איתם פעולה?

ה- FDA: קבוצות מנוסות יותר וגדולות יותר תמיד מוכנות להדריך קבוצות קטנות יותר (לדוגמה, קבוצת סיסטיק פיברוזיס תדבר איתך ותיתן לך עצה). NORD הברית הגנטית גם לעשות הרבה mentoring. הברית הגנטית יש מחנות האתחול. צור קשר עם המשרד של מחקר מחלות נדירות ב NIH. הם יכולים להיות מאוד מועיל. יום עיון נדיר סמינרים, אינטרנט casts, ואירועים יכול להיות גם מועיל.

אני גר בטורונטו, קנדה, ואובחן לראשונה עם Pemphigus Vulgaris ב- 1994. תהליך קבלת האבחון היה אופייני למדי לחולים רבים. ראיתי חמישה רופאים במשך שמונה חודשים עד שני רופאים מנוסים הביטו בגרוני ולחשו זה לזה, פ.ו. לאחר מכן התחלתי לקחת את המנה הראשונית של prednisone (60 מ"ג). זה היה זמן נורא בחיי ואני מחויבת לנסות לעזור למטופלים אחרים באזור שלי.

זמן קצר לאחר מכן הקמתי קבוצת תמיכה. למען האמת, עשיתי את זה בתחילה מסיבות אנוכיות. חשבתי שאני יכול ללמוד מחולים אחרים וזה יספק נוחות ותמיכה. חמש שנים מאוחר יותר, המחלה שלי נכנסה להפוגה אבל שמרתי על מעורבותי בקבוצת התמיכה של טורונטו.

אנחנו ממשיכים לקיים שניים או שלושה מפגשים בשנה והם מעניקים ערך רב לחולים, למשפחותיהם ולמטפלים שלהם. הנה כמה מן המפתחות לאריכות ימים של קבוצת התמיכה שלנו.

אתה צריך מנהיג נלהב או מנהיגים שאכפת להם באמת חולים בקהילה שלהם. אתה צריך קשרים הדוקים עם רופאי העור בקהילה שלך. הם מתייחסים בדרך כלל למטופלים לקבוצה. אתה צריך לרוץ מתוכנן היטב, פגישות המטופל במרכז. רוב הזמן אנחנו מנסים להיות רופא (מי שיש לו קצת מעורבות עם בּוּעֶנֶת או pemphigoid) לדבר על נושא המעסיק חולים רבים. זה עשוי לכלול טיפול בעל פה, טיפול הפצע, מדיטציה, המחקר האחרון וטיפולים, או דיאטה ופעילות גופנית. אנחנו מנסים להגביל מצגות אלה, כולל שאלות ותשובות, לשעה אחת.

בשעה השנייה, אנחנו מתפרקים לקבוצות קטנות עם כל קבוצה בראשות חבר מועצת המנהלים של פמפיגוס ופמפיגוויד. הכוונה היא לתת לחולים לדבר על המחלה שלהם ולשתף את הסיפורים שלהם על איך הם מתמודדים. בעוד שמנהיגי הקבוצות הקטנות אינם רופאים, הם מספקים מידע ותמיכה. אנחנו מעודדים את כולם לדבר. חלק ניכר מהקבוצה מורכב מחולים ובני משפחותיהם שבאים לפגישות במשך שנים. האחרים הם בדרך כלל חולים שאובחנו לאחרונה. חשוב מאוד שיש להם הזדמנות לדבר ולשאול שאלות.

המפגשים מתקיימים באחד ממרכזי העור המובילים של טורונטו, בית החולים סאניברוק. בית החולים מספק לנו חדר ישיבות מעולה. אחד מתומכי המפתח של ה- CPPF מספק כיבוד ומשקאות. קבוצת התמיכה מספקת שירות יקר לאנשים באזור טורונטו ובדרום מערב אונטריו במשך 18 שנים. אני גאה מאוד להיות קשורה לקבוצת תמיכה זו ואני שמח שאני יכול לעזור למטופלים להתמודד עם קבוצה מאתגרת זו של מחלות.

חולי pemphigoid בבריטניה מעודדים להשתתף ביום פתוח על Pemphigoid אפריל 19, 2013, בבית קומפלקס הדרכה קלינית, Moorfields עין החולים. מטרת האירוע היא לגלות מהמטופלים מה הם חושבים הבעיות העיקריות הן הקשורות פמפיגואיד כגון:

• ליקויים באספקת שירותי בריאות לטיפול בבעיות הקשורות לפמפיגואידים.
• כיצד שירותי הבריאות והצוות שלה יכולים לעזור לחולים פמפיגואידים יותר.
• מה מטופלים חושבים סדרי העדיפויות של טיפול פמפיגואידי צריך להיות.
• חולי פמפיגואידים שטוענים כי צריכה להיות מוקד מחקר, אבחון, טיפולים, טיפול וכדומה.

המשתתפים יכולים לדבר במשך 10 דקות על נושא של בחירה שלהם, עם זאת, אין ערובה שכולם יהיו מאוכלסים. אנשים שרוצים לדבר צריכים ליצור קשר עם ד"ר דרט עם הנושא שלהם.

החוקרים מוזמנים ונותנים מצגות של 10 דקות בתחומי המחקר שלהם. יהיו כמה כרזות מדעיות המוצגות אשר ניתן לדון עם צוות המחקר.

ההוצאות אינן ניתנות להחזר, אך ארוחות צהריים וכיבוד יסופקו. יש מקום לחולי 40. עבור אלה שאינם יכולים להשתתף, סיכום יהיה זמין עבור אלה המעוניינים.
אנא צור קשר עם ד"ר דרט אם אתה מעוניין להשתתף, לדבר, או להעתיק את ההליכים. אלנה ריד, אחות מחקר, מסייעת.

פרופ 'ג' ון דרט, יועץ אופטלמולוג
Moorfields עין החולים
162 כביש סיטי, לונדון EC1V 2PD
טלפון: + 44 (0) 20 7566 2320 / פקס: + 44 (0) 20 7566 2019
דוא"ל: j.dart@ucl.ac.uk

בשנים האחרונות, rituximab הוכיח להיות טיפול נסבל היטב ויעיל שיכול להיות מועיל עבור מספר גבוה של חולי פמפיגוס.

חברות התרופות אינן מעוניינות להשקיע בתרופה זו עבור מחלה נדירה כמו פמפיגוס. לכן, טיפול זה אינו זמין ישירות לחולי פמפיגוס, למרות שהספרות המדעית מדגימה את יעילותה.

כדי לקבל טיפול זה נגיש לחולי פמפיגוס של איטליה, האיגוד האיטלקי פמפיגוס (Pemphigus and Pemphigoid Association) (ANPPI) פרסם מסמך רשמי שנדרש על ידי סוכנות התרופות האיטלקית (AIFA) כדי לכלול את rituximab ברשימת התרופות לטיפול בבתי החולים הציבוריים.

בנובמבר. 20, 2012, אישרה אישרה את הבקשה! הרשימה המעודכנת של תרופות הכלולות בחוק 648 / 96 פורסמה רשמית ברשומות של הרפובליקה האיטלקית (כתב העת הרשמי של הרשומה של ממשלת איטליה)

"הכנסה של Rituximab בתוך הרשימה של מוצרים רפואיים שיכולים להיות מנוהל על סך NHS הוצאה לפי החוק 23 דצמבר 1996, n. 648, לטיפול בחולים עם פמפיגוס חמור שאינו מגיב לטיפולים נפוצים של מערכת החיסון ".

מאמץ זה היה אפשרי הודות לתמיכתם וחסותם של כמה מהרופאים האיטלקים החשובים ביותר ומדענים רפואיים המעורבים במחקר מחלות אוטואימוניות ובפרקטיקה קלינית. ד"ר ג'וזפה צ'יאצ'יני וד"ר ביאג'יו דידונה (Istituto Dermopatico dell'Immacolata ברומא), ד"ר קמילה וסאלו (בית החולים סן מטאו בפביה) וד"ר אמיליו ברטי (Ospedale Maggiore Policlinico) di Milano).

זה לא הולך לפתור את כל הבעיות הקשורות Rituximab הממשל, אבל זו הפעם הראשונה זה טיפול זמין באופן רשמי לרופאים המטפלים בחולי פמפיגוס. יש לקחת בחשבון אם להשתמש בריטוקסימאב או בטיפולים אחרים על ידי הרופא לגבי שלב הפתולוגיה, ההיסטוריה של החולים, תחלואה משותפת ועוד.
כתשובה הסופית שלה, ANPPI העריכו את ההשפעה הפיננסית של טיפול בסיסני של rituximab למחלה לעומת העלויות של טיפולים קונבנציונליים המבוססים על סטרואידים ותרופות מדכאות.
התוצאות המעניינות, אך לא מפתיעות, מראות כיצד העלות הכוללת של שירות הבריאות הלאומי היא, במקרה של rituximab, הרבה יותר נמוכה מאשר בשימוש בסטרואידים ובאימונוסופרסנטים, אם לוקחים בחשבון את כל גורמי העלות (למשל, מניעה , ניטור וטיפול באחוז הגבוה של תופעות הלוואי של הטיפול החיסוני בטווח הבינוני עד ארוך).
במקרה העסקי של ANPPI, המבוסס על מספרים צפויים של חולים חדשים בשנה באיטליה, התוצאות מראות שטיפול מבוסס rituximab הוא בעל השפעה רבה יותר מאשר טיפול חיסוני קונבנציונלי. עם תוצאות אלה, יהיה זה הטוב ביותר להשתמש במשאבים למחקר נוסף של סוג זה של תרופות בטיפול פמפיגוס פמפיגואי.

האביב הוא באוויר ואת IPPF עסוק נטיעת זרעים של יוזמות ושיפורים לטובת המטופלים בכל מקום.

המודעות היא חלק גדול ממה שה- IPPF עושה. ככל שיותר אנשים יודעים על המחלות שלנו, כך אנשים יכולים לעשות את זה יותר. ב- 28 בפברואר, ה- 2013, הוביל ה- IPPF קבוצה של שש ארגוני מחלה נדירים במפגש המודעות הראשון למחלות נדירות ביותר בקליפורניה. יותר מ 40 אנשים היו בהישג יד לשמוע שיחות מחולים נדיר המחלה ומטפלים, כולל נדיר מחלת יום ההחלטה מחבר Assemblymember, מארק לוין (D-CA 10th המחוזי), ו IPPF מייסד, ג 'אנט Segall. באותו ערב התקיים אולם עירייה בינלאומי מוצלח נוסף, עם ד"ר טאקאשי השימוטו מיפן, כאשר נלחם בטכנולוגיה ובהפרש זמן של 17-שעה כדי לענות על שאלות של יותר ממספר המשתתפים ב- 20. בחודש זה, חודש מרץ, הוא חודש המודעות למחלות אוטואימוניות.

עדיין לא מספיק מודעות בשבילך? ה- IPPF מתקדמת בקמפיין המודעות שלה, המכוון לרופאי שיניים בהכשרה ובפועל. קמפיין זה יספק מחקר המבוסס על קונצנזוס על אבחון וטיפול ומממן תוכנית מלגות שנתית. חולים הרואים חמישה רופאים מעל 10 חודשים לפני שאובחנו הם בעיה! מכיוון שרוב המטופלים בפמפיגוס מקבלים מעורבות אוראלית, אנו רואים זאת כחלק מהפתרון.

כנס החולה השנתי מגיע וסן פרנסיסקו היא המקום להיות! הצטרף אלינו באפריל 26-28, 2013 ב- Hilton SFO Bayfront (רישום מקוון בכתובת www.pemphigus.org/2013sf או השתמש בטופס בדף 15).
אני רוצה להודות למארק ייל על עבודתו בביצוע יום מחלה נדירה הצלחה. מארק תיאם אירועים RDD 500 קילומטרים משם העירייה עם רמקול אורח 5,000 קילומטרים. הוא גם הצטרף אלי בטיול של 2,700-מייל, במיאמי, כדי להיפגש עם המועצה המייעצת הרפואית שלנו ועם הקואליציה של מחלות עור. מארק הוא איש של כשרונות רבים, IPPF הוא טוב יותר בגללו. תודה לך, מארק!

בפנים תמצאו כמה סיפורים סבלניים. חפש מאמר של טובי מהירות על חוויה 2012 החולה שלה ועידה למה היא חוזרת השנה. ד"ר טרי מקדונלד מדבר על הקצב שלך פסיכולוגי מדבר.

IPPF BOD הנשיא ד"ר Badri Rengarajan ראיינו ארה"ב מנהל המזון והתרופות (ה- FDA) קצינים. הבינלאומי, האיטלקי פמפיגוס & Pemphigoid האגודה חבר פיליפו לאטוקה יש חדשות טובות לחולים פמפיגוס באיטליה; ד"ר ג'ון דרט מקיים מפגש לחולי פמפיגואידים בלונדון; המטופלת בבריטניה סו בישופ מספרת את סיפורה על PHC שרון היקי נסיעה מארה"ב לבריטניה לבקר; ו קנדה של רצון טוב הוא עדיין הולך חזק.

אני מקווה שתיהנה מהנושא הזה - הקהילה שלנו עזרה לכתוב את זה!