ארכיון קטגוריה: ניסויים קליניים

רקע כללי. Pemphigus vulgaris (PV) ו- pemphigus foliaceus (PF) הן הפרעות ווסיקובליות אוטואימוניות עם נוגדנים עצמיים של IgG המכוונים נגד desmoglein (Dsg) 1 ו- 3, שמובילים לאנתאוליזה תוך-איברית.

מַטָרָה. לאפיין פרופיל קליני ואימונולוגי של חולים עם PF או PV עם מעורבות טבורית.

שיטות. בסך הכל, חולים 10 (7 נשים, 3 גברים, טווח גיל 24-70 שנים, משך המחלה 3-16 שנים) מאובחנים עם PV או (n = 5) או Puc mucocutaneous (n = 5) הוערכו על פי התכונות הקליניות שלהם, היסטופתולוגיה וממצאים אימונולוגיים.

תוצאות. אריתמה, שחיקות, קרום ונגעים בעור צמחי היו המאפיינים הקליניים העיקריים של אזור הטבור. DIF של אזור הטבור נתן תוצאות חיוביות עבור הפיקדונות האפידרמיאלים IgG ו- C3 בין 8 חולים, ו- IgG לבדו בשניים האחרים. אימונופלורסנציה עקיפה עם הצטברות IgG המציגה דפוס פמפיגוס טיפוסי היה חיובי בכל החולים ב- 10, עם titres המשתנים מ- 1: 160 ל- 1: 2560. ELISA עם רקומביננטי Dsg1 נתן עשרות 24-266 ב PF ו 0-270 ב PV. תגובתיות ל- Dxg3 רקומביננטי הייתה חיובית בכל חמשת החולים עם PV (ELISA 22-98) והיתה שלילית בכל סרום PF.

מסקנות. כל החולים עם Pemphigus עם מצגת טבורית היו בעלי תכונות קליניות ואימונופתולוגיות של PF או PV. מצגת מוזרה זו, שעדיין לא הובהרה לחלוטין, כמעט ולא נמסרה בספרות. הסבר אפשרי למצגת ייחודית זו עשוי להיות נוכחות של אפיטופים חדשים או קשר עם רקמה עובריים או צלקתית באזור חבל הטבור.

המאמר המלא זמין ב: http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/j.1365-2230.2012.04468.x/abstract

Neuromyelitis אופטיקה (NMO, הידועה גם בשם "מחלת דוויק") היא מחלת חיסונים מתווכת של מערכת העצבים המרכזית, העלולה להוביל לנכות משמעותית. NM ילדים הוא הפרעה נדיר דיווחו לעתים קרובות לאחר זיהום. המחברים מדווחים על 16חולה בת חמש עם פמפיגוס פוליאקוס שפיתח דלקת עצבית אופטית תת-קרקעית ואחריו דלקת המעי הגס הצווארית. הפצה מוגבלת של נגעים בעצב אופטי ובחוט השדרה אושרה על ידי הערכה אופתלמולוגית הדמיה תהודה מגנטית של המוח וחוט השדרה. היא התחילה ב methylprednisolone תוך ורידי ולאחר מכן נתן תחזוקה פרדניזון אוראלי. לאחר מכן, היא טופלה עם immunosuppressant לא סטרואידים, mopetil mycophenolate, עם מינון מטרה של 1000מ"ג פעמיים ביום. במהלך חודשים, החולה ציין התאוששות משמעותית של הגירעונות הקודמים ואת הפתרון של שיפור כבל צוואר הרחם, הרחבת התרחבות ציסטית שנראתה בעבר. מקרה זה ראוי לציון להיות החולה הראשון דיווח עם neuromyelitis אופטיקה הקשורים pemphigus foliaceus.

מקור: http://www.jns-journal.com/article/PIIS0022510X12002183/abstract

תרופה לטיפול זאבת הוכיח יעילות בניסוי קליני גדול, אשר יכול לסלול את הדרך לאישור של הטיפול החדש הראשון עבור המחלה ביותר מ 40 שנים. בשנים האחרונות, חברות רבות אחרות ניסו אך לא הצליחו להביא טיפול זאבת לשוק.
אחד הטיפולים החדשים ביותר לפמפיגוס הוא אימונוגלובולין תוך ורידי (IVIG). אימונוגלובולינים הם אחד המעמדות העיקריים של חלבונים בדם. IVIG נאסף מתורמי דם נורמליים, משולבים, מטוהרים מאוד ומטופלים להשמדת וירוסים וחיידקים. IVIG משמש כיום לטיפול במספר מחלות אוטואימוניות, כולל פמפיגוס.

ישנן שתי תכונות אטרקטיביות במיוחד של IVIG כטיפול לפמפיגוס:

  1. זה יכול לשלוט במהירות pemphigus פעיל מבלי להזדקק למינונים סטרואידים גדל, בהרבה אבל לא כל החולים.
  2. הוא ייחודי בכך שהוא מסוגל להפחית באופן סלקטיבי את רמות הדם של נוגדנים פמפיגוס (הנוגדנים הגורמים למחלה) מבלי להוריד את רמת הנוגדנים הרגילים. תכונה זו של IVIG היא מאוד רצויה, וייחודית, כמו כל טיפולים אחרים עבור pemphigus להפריע לייצור של כל הנוגדנים - טוב יחד עם הרע - וכתוצאה מכך תופעות לוואי לא רצויות.

IVIG נראה עובד על ידי הזזת השפלה או אי פעילות של כל הנוגדנים בדם טוב עם הרע. לאחר מכן, נוגדנים נורמליים מוחלפים על ידי הנוכחים IVIG כי הוא מנוהל, ואילו נוגדנים חריגים נעדרים IVIG ולכן הם לא מוחלפים - רק הם נשארים מופחת בעקבות IVIG.

מסובך את הסיפור הזה הוא מנגנון הרגולציה בגוף שומרת על רמות קבועות של כל נוגדנים בודדים בדם. ירידה ברמת הדם של נוגדן כלשהו (כולל פמפיגוס) מגרה ייצור חדש של נוגדן זה, וכן התאוששות ברמות שלהם בדם. לכן, למרות IVIG יכול להקטין את רמת הסרום של נוגדנים פמפיגוס, אלה ילך ישר לגבות זמן קצר לאחר ההליך.

ריבאונד זה יכול להיות ממוזער, בבעלי חיים, על ידי מתן תרופה ציטוטוקסית החוסם את התאים המייצרים נוגדנים חדשים. גישה זו נעשה שימוש בבני אדם כדי לשפר את היעילות של plasmapheresis, הליך אחר המוריד את רמת הסרום של נוגדנים. באופן דומה, גישה זו צריכה גם לשפר את האפקטיביות של IVIG.
[box type = "orange"] נוגדנים: חלבון המיוצר על ידי תא B בתגובה חומר זר מסוים. נוגדנים הם? חיילים? אשר להגן עלינו מפני חיידקים ווירוסים וזיהומים.

תרופות ציטוטוקסיות: משפיעות על צמיחה ופעולה של תאים מסוימים שגורמים לכאב, נפיחות, חמימות ופגיעה בדלקת מפרקים. תרופות ציטוטוקסיות עובדות על פני תקופה ארוכה של זמן, עם זאת, חולים עשויים שלא להבחין השפעה רבה במשך מספר שבועות או חודשים הראשונים של הטיפול.

אימונוגלובולינים: ראה נוגדן

Plasmapheresis: הסרה, טיפול, והחזרת דם פלסמה ממחזור הדם.

* הגדרות נוספות הזמינות כאן: www.pemphigus.org/glossary[/box]

מטרתו של מחקר זה היא: (א) לקבוע את יכולתו של KC706 למנוע הופעת שלפוחיות חדשות ולרפא שלפוחיות קיימות, תוך שמירה על מינונים יציבים של סטרואידים ו / או חיסונים, בחולים עם פמפיגוס וולגאריס (b) כדי לקבוע את הבטיחות של KC706 ו (ג) לגשת לרמות פלזמה של KC706.

מחקר על מנת להעריך את האמינות הפנים-רטטרית והאפקט הבין-רובי של מדד מחלות פמפיגוס (PDAI) והפרעה אוטואימונית של בלוטות עור בעוצמה (ABSIS) לשימוש ב- Dermatologists

כדי להוריד ולהדפיס את טופס הסכמה מדעת, לחץ על כאן.
(אתה צריך Adobe Acrobat Reader כדי להציג קובץ זה)

ד"ר ויקטוריה וורת ' מחפשת חולי PV & PF עם נגעים פעילים של העור או הפה כדי להשתתף במחקר של יום אחד - אוגוסט באוניברסיטת פילדלפיה. ד"ר וורת 'וצוות של רופאים עובדים כדי לסיים את תוצאות המחקר של ועדת הגדרות IPPF. כאשר מחקר זה הושלם, מילים לתאר את המחלה שלנו עשוי להיות מוגדר סוף סוף רפואית - רמיסיה, שליטה, וכו ', וכן בשימוש על ידי רופאי העור בתיאור פעילות המחלה שלנו.

כל אחד עם יותר משלוש נגעים פעילים או נגע פעיל גדול (גדול מ 10 מ"מ (3 / 8 אינץ ') בגודל יכול להיות חלק מהמחקר. אם אתם נמצאים במרחק נסיעה או במרחק של אמטרק מפילדלפיה, המחקר הזה מקבל אותכם בברכה. תהיה תוספת $ 95 ו אימות חניה עבור המעורבות שלך.

אם אתה רוצה להיות חלק מפרויקט מחקר זה, קרא את שאר דף זה, הורד את טופס הסכמה מדעת, ואת הקשר ג'ויס Okawa, RN, or מאט רוז at (215) 898-0168 אשר ידון טופס הסכמה ומחקר המחקר איתך.

מטרה

מחקר זה נועד להעריך אם רופאי עור, שהם רופאים עור, יכולים להשתמש PDAI בקלות כמו גם רופא אחר. בנוסף, כלי זה יושווה ABSIS לראות מי הוא מעולה. אנו מקווים כי כלי מחקר אלה יכולים לשמש על ידי רופאי עור לביצוע ניסויי מחקר שנועדו לסייע לאלו עם פמפיגוס. אנחנו צריכים להראות כי כמה רופאי עור אשר משתמשים בציון יגיעו לתוצאות דומות כאשר הם בודקים את אותם חולים. נקבע כי לפחות 10 רופאים נדרשים כדי להשלים הערכות אלה על מינימום של נושאים 10 לאמת את הכלים האלה. לכן תצטרך לבדוק על ידי רופאים 10 ביום אחד. רופאים אלה ישתמשו בשני כלים או יותר כדי לבחון ולמדוד את פעילות מחלת העור, תוך השלמת שאלון הכאב, החולה, והעור. הם יבדקו את העור שלך ולדון את המחלה איתך. הם יצלמו את פעילות העור שלך לשימוש בעתיד למטרות הוראה או מחקר, וכן עבור פרסומים הקשורים במחקר זה.

נקודת הסיום העיקרית היא לקבוע את מספר הימים שנדרש כדי להשיג ירידה של 50% בספירת שלפוחית, ונקודות קצה משניות כוללות הפחתה של מינון הבסיס של פרדניזון ברגע שההשפעה הראשונית הושגה. הניסוי יימשך 16 שבועות, כולל 6 ביקורים קליניים (כולל הקרנה), וחולים יפוצו $ 200 להשלמת הניסוי. ציורי דם יתקיימו 4 פעמים במהלך המשפט.